去纤苷来源于猪黏膜和牛肺，于2013年10月18日被欧盟EMA批准上市,并获孤儿药认定。2016年3月30日，去纤苷经美国FDA批准治疗经血液或骨髓造血干细胞移植后肝小静脉闭塞并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者，并授予其优先审查资格和孤儿药资格，去纤苷是 FDA批准的第1个治疗严重肝小静脉闭塞的药物。
在体外，去纤苷能增强血纤维蛋白溶酶水解纤维蛋白凝块的活性;去纤苷能上调组织纤溶酶原激活物和凝血酶调节蛋白的表达，同时下调血管性血友病因子和纤溶酶原激活物抑制剂-1的表达，从而减少内皮细胞活化和增加内皮细胞介导的纤维蛋白溶解;去纤苷能保护内皮细胞免受化疗、TNFα、血清饥饿和再灌注造成的损伤。
一项Ⅲ期临床试验研究指出，严重肝小静脉闭塞和器官衰竭患者造血干细胞移植后接受静脉注射去纤苷6.25 mg/kg，每6小时一次，100 d后完全缓解率明显提高，死亡率显着降低。
去纤苷常见的副作用为恶心、低血压、呕吐、过敏反应、腹泻、鼻出血等等。如果患者目前正在使用去纤苷这个药物，一定要牢记医嘱并且按照医嘱进行用药，部分患者认为多吃药就可以使药物效果提高，也有部分患者忍耐不住副作用而降低剂量，这些行为都是不利于药物治疗的，只有谨遵医嘱用药，才能最大程度的发挥药物本身的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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