恩考芬尼是黑色素瘤突变基因BRAF V600E、野生型BREF以及CREF激酶的抑制剂，可以抑制导致肿瘤细胞增殖的BRAF激酶。体外细胞系实验表明，恩考芬尼通过与NK1、LIMK1、LENK2、JEK1、JEK2、JEK3、MEK4以及STK36等激酶结合，能够有效抑制BRAF V600E、V600G以及V600K鼠源性肿瘤细胞系的增长。小鼠体内成瘤实验表明，恩考芬尼通过抑制RAF /ERK /MEK通路，诱导系统肿瘤细胞发生凋亡。

　　一项多中心Ⅲ期临床试验总计纳入了577例符合筛选标准的受试者，将受试者按1:1:1随机分为三组，即口服恩考芬尼450 mg联合比美替尼90 mg (n=192，简称两药联用组或A组)；口服恩考芬尼300 mg (n=194，简称单药组或B组)；口服维莫非尼300 mg(Vemurafenib) (n=191，简称对照组或C组)。三组均连续服药，直至疾病进展，受试者出现不可接受的药物不良反应，以及受试者因任何原因导致死亡。

　　观察指标包括最佳总有效率、完全应答率、总应答率、中位无进展时间（PFS）等。这些指标由独立审查委员会(Blinded Independent Review Committee，BIRC，简称RC)以及当地研究人员(Local investigator＇s assessments，LIA)按照肿瘤评估 (RE-CIST 1.1版)标准来进行评估和分析。

　　最佳总有效率和完全应答率(CR)，A 组：RC评为7.8%，LIA 评为16.1%；B 组:RC评为 5.2%，LIA 评为8.9%；C 组：RC评为5.8%，LIA评为7.3%。病情稳定率(SD)，A 组:RC评为29.0%，LIA 评为18.2%；B组:RC评为33.5%，LIA评为 28.9%；C 组：RC评为 41.4%，LIA评分为34.6%。总应答率，包括 CR+ PR，A组：RC评为63.0%，LIA评为75.0 %；B组：RC评为50.5%，LIA评为57.7%；C组：RC评分为40.3%，LIA评为49.2%。中位无进展时间（PFS），RC评价的结果：A 组为14.9个月，B 组为9.6个月， C组为7.3个月，组间P均＜0.01；LIA评价的结果：A 组为14.8个月，B 组为9.2个月，C组为 7.3个月,组间P均＜0.01。

　　综合以上结果，尽管RC与 LIA评价的数据有所差异，可以明显观察到恩考芬尼具有良好的安全性和有效性，明显高于维莫非尼对照组。

　　与传统的黑色素瘤靶向药物相比，恩考芬尼的作用靶点更加直接有效。随着多项大型临床试验的开展，研究人员发现恩考芬尼对转移性黑色素瘤患者是安全有效的。正是因为这个原因，圈内人员对恩考芬尼寄予厚望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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