恩曲替尼（Entrectinib）是FDA批准的第二款不限癌种，只限基因突变类型的广谱靶向药。只要是实体肿瘤患者，只要携带NTRK基因突变，不管是肺癌、乳腺癌、大肠癌、肝癌、胃癌，恩曲替尼都适用。另外，对于有ROS1基因突变的非小细胞肺癌，恩曲替尼也适用。
该临床试验的对象是54名NTRK基因突变的癌症病人，涉及的癌症种类包括肉瘤、乳腺癌、肠癌等，其中22%的患者出现了癌症脑转移。另外还有53名携带ROS1基因突变的非小细胞肺癌患者，其中43%有脑转移。
最后治疗的结果是：对于NTRK基因突变患者：54位患者中，有31位患者肿瘤明显缩小，客观有效率57%，其中42位没有脑转移的患者有效率59.5%，12位有脑转移的患者有效率50%。对于ROS1基因突变患者： 53位肺癌，41位患者肿瘤明显缩小，客观有效率77%，其中30位没有脑转移的患者有效率80%，23位有脑转移的患者有效率73.9%。
也就是说，对于有NTRK基因突变的癌症，恩曲替尼的有效率是57%；对于ROS1基因突变的非小细胞肺癌，恩曲替尼的有效率为77%。并且，恩曲替尼对于已经出现脑转移的患者，效果同样显著。
恩曲替尼的主要不良反应包括乏力、便秘、味觉异常、水肿、头晕、腹泻、恶心、感觉迟钝、呼吸困难、肌痛、认知障碍、体重增加、咳嗽、呕吐、发热、关节痛和视觉异常。恩曲替尼的最严重的不良反应有充血性心力衰竭、中枢神经系统反应（认知损伤、焦虑、抑郁甚至有自杀念头、头晕或失去平稳感、失眠或过度睡眠）、骨折、肝毒性、高尿酸血症、QT间期延长和视觉异常。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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