2020年4月阿伐曲泊帕在国内上市，作为国内首款针对CLD相关血小板减少症的治疗药物，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白，为中国CLD相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。我国是肝病“大国”，其中肝硬化患者占相当的比例。而在肝硬化患者中，血小板减少是常见并发症，据统计合并血小板减少的比例高达七成以上。众所周知，血小板在止血过程中起了重要作用，若血小板减少，尤其重度血小板减少会显著增加出血风险，继而导致一系列临床有创性检查及治疗无法照常进行，甚至增加死亡风险。
在两项设计相同的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究（ADAPT-1 研究 和 ADAPT-2 研究 ）中，评估了阿伐曲泊帕在接受择期诊断性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。
根据患者基线血小板计数将其分为低基线血小板计数队列（＜40 x10^9 L）或高基线血小板计数队列（≥40 至＜ 50 x10^9 L）；按2:1 的比例随机分配至阿伐曲泊帕组或安慰剂组。低基线血小板计数队列中的患者口服阿伐曲泊帕 60 mg/次或安慰剂，每日 1 次，连续口服 5 天，高基线血小板计数队列中的患者口服阿伐曲泊帕 40 mg/次或安慰剂，每日1 次，连续口服 5 天。所有患者中位年龄58岁；66%男性，35%女性；61%白人，3% 黑人；34%亚洲人。
ADAPT-1 研究中，共计招募患者231名，149名分配至阿伐曲泊帕组（90名60mg组，59名40mg组），82名分配至安慰剂组（48名组，34名组）；ADAPT-2 研究中，共计招募患者204名，128名分配至阿伐曲泊帕组（70名60mg组，58名40mg组），76名分配至安慰剂组（43名组，33名组）；试验的主要研究终点是应答患者比例，定义为随机分组后至诊断性检查或手术后 7天内不需接受血小板输注且不因出血而接受任何急救治疗的患者比例。次要研究终点是括诊断性检查或手术当天血小板计数 >50 x10^9 /L 的患者比例以及血小板计数从基线到手术日的变化。
试验结果显示出，两项试验中，在接受60mg治疗组中，阿伐曲泊帕60mg治疗组与安慰剂对比为 66% VS 23%；69% VS 35%；两项试验中，在接受40mg治疗组中，接受阿伐曲泊帕40mg治疗组与安慰剂对比为 88% VS 38%； 88% VS 33%。
此外，两项研究均表明，在两个队列中，阿伐曲泊帕组在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数（≥50x10^9/ L）的患者比例均高于安慰剂组：低基线血小板计数队列在 ADAPT-1 研究中分别为 69% 和 4%；在 ADAPT2 中分别为 67% 和 7%；高基线血小板计数队列在 ADAPT-1 研究中分别为 88% 和 21%；在 ADAPT-2 研究中分别为 93% 和 39%。
在安全性方面，阿伐曲泊帕常见的不良反应为发热（11%），腹痛（6%），恶心（6%），头痛（4%），疲劳（4%），外周性水肿（3%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：血小板减少症患者使用阿伐曲泊帕/苏可欣(DOPTELET)具有持久的疗效？
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