索拉非尼（Sorafenib）是由拜耳开发的一款口服多靶点、多激酶抑制剂，既可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和血小板源性生长因子受体（PDGFR）阻断肿瘤血管生成，又可通过阻断 Raf/MEK/ERK 信号传到通路抑制肿瘤细胞增殖，从而发挥双重抑制、多靶点阻断的抗癌作用。

　　索拉非尼在2005 年 12 月被 FDA 批准用于治疗肾癌，商品名为 Nexavar.2006 年 9 月在 NMPA 批准索拉非尼用于治疗肾癌，商品名为多吉美。此后，索拉非尼又先后获批肝细胞癌、局部晚期或转移性放射性碘（RAI）难治性分化型甲状腺癌。还有一点值得提及的是，拜耳就索拉非尼在中国布局了化合物、晶型、制剂、制备方法等专利，其中化合物专利CN00802685.8在中国于2020年1月到期；晶型专利CN200580040775.0有效期至2025年9月；制剂专利CN200680007187.1有效期至2026年2月。

　　为了探索FLT3-ITD阳性AML患者allo-HSCT后应用索拉非尼预防白血病复发的有效性和安全性，联合北京大学血液病研究所、中南大学湘雅医院血液科、南方医科大学珠江医院血液科等多家医疗机构，开展了一项前瞻性、开放性、多中心、3期随机对照研究（NCT02474290）。该研究在中国7家医院进行，符合条件的患者为年龄18-60岁，临床研究时间为2015年6月20日至2018年7月21日。202例患者被随机分配：索拉非尼维持组（n=100）或对照组（n=102）。移植后中位随访21.3个月（IQR 15.0～37.0）。

　　有效性方面：索拉非尼组1年累积复发率为7.0%（95%CI为3.1～13.1），对照组为24.5%（16.6～33.2）（HR=0.25，95%CI 0.11～0.57；p=0.0010）。

　　安全性方面：移植后210天内，最常见的3级和4级不良事件是感染（索拉非尼组：25/100例[25%] vs 对照组：24/102例[24%]）、急性移植物抗宿主病（23% vs 21%）、慢性移植物抗宿主病（18% vs 17%）、血液学毒性（15% vs 7%）。研究中未发生治疗相关性死亡。

　　FLT3-ITD阳性AML患者行allo-HSCT后索拉非尼维持治疗后患者1年和2年白血病复发率仅为7.0%和11.9%，2年总生存率高达82.1%，且患者在索拉非尼维持治疗过程中耐受性良好。该研究为临床有效应用泛TKI包括索拉非尼联合allo-HSCT治疗提供重要的理论与实践依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：索拉非尼/多吉美(SORAFENIB)可以联合标准化疗治疗急性髓系白血病？

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