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去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)治疗肝静脉闭塞的临床疗效如何?

时间:2022-03-22 10:39 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

       肝静脉闭塞性疾病(VOD)也称为窦性阻塞综合征(SOS),是一种致命形式的肝损伤和与HSCT相关的慢性并发症。在HSCT后的第21天内,肝脏的窦内皮细胞受到影响。9%-14%的HSCT患者出现肝脏VOD,有30-50%的病例会危害生命。VOD病况的产生与肾的状况或肺功能障碍也有关,通常被称为多器官功能障碍(MOD),其可导致更高至84%的患者死亡率。

  该疾病的特征往往在于体重增加,肝肿大(肝肿大)和胆红素升高等症状。除此以外慢性肝VOD还与疲劳和腹部肿胀以及门静脉高压症,水肿,腹水,静脉曲张,肝性脑病或肌肉萎缩和虚弱的症状相关。

去纤苷

  去纤维纳(去纤苷)是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血(血液)干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病(VOD)。去纤苷用于成人和一个月大的儿童。由于VOD患者的人数很少,这种疾病被认为是“罕见的”,2004年7月29日去纤苷被指定为“孤儿药”(一种用于罕见疾病的药物)。

  已知严重VOD具有高死亡率,介于75%至85%之间,并且在一些患者登记中超过85%。在一项涉及102位患有血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中,去纤苷与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了比较。据显示,去纤苷将死亡率降低至100%时的62%移植后数天,24%的病人在100天后完全消除了严重VOD的症状。去纤苷的益处也出现在美国患者登记处的数据中,其中患有血液干细胞移植的严重VOD患者接受去纤苷 plus标准护理的患者比仅接受标准护理的患者有更好的疗效,其中包括较高的100天存活率(39%比31%)和VOD解决的患者比例更高(51%对29%)。

  美国FDA批准去纤苷(去纤维蛋白钠)是基于三项临床研究(阶段2,阶段3和扩展获取研究)对肝脏VOD伴肾或肺功能不全患者进行的研究结果。受试者每六小时用6.25mg / kg的去纤苷治疗,以两小时静脉内输注给药。第二阶段研究纳入了75例成人和小儿肝脏多器官功能障碍患者(肾脏或肺脏或两者),他们接受去纤苷(去纤维素钠)治疗14天。在HSCT后超过100天的试验中观察到的存活率为44%。

  第3阶段研究招募了102例肝脏VOD患者。给予治疗组最少21天的药物,并且该组患者不允许接受任何伴随药物,如肝素,华法林或阿替普酶以避免出血风险。在HSCT后+100天观察到的存活率为38%。扩大访问研究,招募351名肝肾病或肺功能不全的肝脏VOD患者,在HSCT后+100天时存活率为45%。去纤苷的安全性和有效性在一项研究中进行了评估,该研究纳入了临床开发项目中的176名患者,用于治疗VOD.如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)治疗造血干细胞移植效果如何?怎么服用?

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(责任编辑:康必行-小雪)
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