阿尔茨海默症（AD）是一种不可逆转的、进行性的大脑疾病，它会慢慢破坏人的记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。虽然AD的具体病因尚不完全清楚，但它的特点是大脑的变化，包括淀粉样斑块和神经原纤维缠结，导致神经元及其联系的丧失。这些变化影响一个人的记忆和思考能力。2021年6月7日，美国FDA宣布，加速批准渤健（Biogen）公司开发的阿尔茨海默症（AD）单克隆抗体疗法Aduhelm（aducanumab）上市。这是FDA自2003年以来，首次批准治疗AD的新疗法，也是首款FDA批准的靶向AD潜在疾病机理的新疗法。此前，FDA已授予Aduhelm快速通道资格（FTD）。

　　在一项双盲、随机、安慰剂对照、剂量范围IB期研究PRIME（研究3）中评估了Aduhelm的效果。在这些研究中，Aduhelm始终显示出降低淀粉样蛋白斑块的剂量和时间依赖性作用（ENGAGE为59%，EMERGE为71%，PRIME为61%）。在研究3中，纳入患者的CDR评分为0.5或1.0，MMSE评分为20-30分。

　　在研究3中，197例患者随机接受固定剂量Aduhelm1mg/kg（n=31）、3mg/kg（n=32），6mg/kg（n=30），10mg/kg（n=32）。基线时，患者平均年龄为73岁，范围为51-91岁。

　　生物标志物终点为第78周时，研究数据显示，Aduhelm10mg/kg剂量组VS安慰剂治疗组的β-淀粉样体PET标准化摄取比值（SUVR）的基线水平为1.432VS1.441，治疗后的基线水平为-0.263VS0.014；淀粉样PET显像的基线水平为94.5VS96.5，治疗后的基线水平为-58.0VS3.1，这表明接受Aduhelm10mg/kg剂量治疗组的患者淀粉样蛋白积聚下降了61%。

　　研究3的临床评估是探索性的。临床评估的结果与研究1的结果方向一致，与安慰剂组相比，Aduhelm10mg/kg固定剂量组1年后CDR-SB和MMSE评分较基线变化较小（CDR-SB为-1.2；MMSE为1.9）。

　　Aduhelm治疗组常见的不良反应包括：水肿（35%）、头痛（21%）、ARIA-H出血症（19%）、ARIA-H表面铁沉积症（15%）、跌倒（15%）、腹泻（9%）、混乱/精神错乱/精神改变状态/迷失方向（8%）。

　　警告和注意事项

　　1、淀粉样蛋白相关的影像学异常：Aduhelm可引起淀粉样蛋白相关影像学异常水肿（ARIA-E）， MRI可观察为脑水肿或沟性积液，以及淀粉样蛋白相关影像学异常含铁血黄素沉积（ARIA-H），包括微出血和浅表铁血沉着。在Aduhelm第7次输注和第12次输注前进行脑MRI检查，评估有无症状性ARIA.

　　2、超敏反应：一旦发现与过敏反应相符的任何体征或症状，立即停止输液，并开始适当的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿杜那单抗(ADUHELM)可以有效的治疗阿尔茨海默病？

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