艾伏尼布(ivosidenib/拓舒沃/Tibsovo)是IDH1的一种小分子抑制剂， 在美国获批两个适应症，包括用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者及新诊断的年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的急性髓系白血病成人患者，以及用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

　　艾伏尼布（拓舒沃），是中国一款获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂。其通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。

　　艾伏尼布治疗急性髓系白血病的适应症在美FDA获批是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩展试验的临床数据（研究 AG120-C-001，NCT02074839）。这项研究共纳入了174例患者，每日接受500mg艾伏尼布的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。

　　入组人群特征包括：患者的中位年龄为 67 岁（范围为 18 至 87 岁），并且接受过两次先前抗癌治疗（范围为 1 至 6 次）的中位数。超过一半（63%）的患者对既往治疗无效，33%的患者患有继发性AML.研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。CRh定义为骨髓中<5％的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板> 50,000 /微升和ANC> 500 /微升）。

　　研究结果显示：

　　CR + CRh率为32.8％；其中CR率为24.7％，CRh率为8％；

　　CR + CRh患者的中位持续反应时间（DOR）为8.2个月；

　　对于达到CR或CRh的患者，获得最佳缓解的中位时间为2.0个月（范围0.9至5.6个月）；

　　在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，41例（37.3％）在基线后56天可不依赖RBC和血小板输注；

　　在基线时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，38例（59.4％）在基线后56天保持不依赖输血；

　　174例患者中有21例（12％）在艾伏尼布治疗后继续进行干细胞移植。

　　在该试验中，19%的患者接受艾伏尼布治疗的患者出现分化综合征，如果不治疗可能会致命。接受艾伏尼布治疗的患者出现 QTc 间期延长和吉兰-巴雷综合征。最常见的任何级别的不良反应 (≥20%)包括：疲劳、白细胞升高、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、粘膜炎、心电图 QT 延长、皮疹、发热、咳嗽和便秘。最常见的严重不良反应（≥5%）包括：分化综合征（10%）、白细胞升高（10%）和心电图QT延长（7%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼/艾伏尼布(TIBSOVO)联合阿扎胞苷治疗白血病安全且有效？

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