精准治疗药物艾伏尼布(ivosidenib)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，发生在肝脏内外的胆管。据估计，美国每年有8000人被诊断为胆管癌。在艾伏尼布获得批准之前，还没有针对IDH1突变胆管癌的靶向治疗方案获得批准，而在晚期情况下，可供选择的化疗方案有限。

　　艾伏尼布的补充新药申请(sNDA)获得了优先审评。此次，FDA优先审评资格的授予是基于名为ClarIDHy的3期临床试验数据。ClarIDHy研究是一项针对既往治疗IDH1突变胆管癌的全球III期随机双盲试验，IDH1突变发生在~20% 的肝内胆管癌中，导致肿瘤代谢物 D-2-羟基戊二酸的产生，从而促进肿瘤发生。对于晚期胆管癌患者，可用的化疗方案非常有限。目前还没有针对IDH1突变胆管癌的系统疗法获得批准。2021年5月，FDA已受理艾伏尼布（Ivosidenib）的补充新药申请（sNDA）。ClarIDHy研究是第一个也是唯一一个用于既往治疗IDH1突变胆管癌的三期临床随机试验。

　　截至2020年5月31日，共有187名患者被随机分组，其中126名患者在艾伏尼布（Ivosidenib）组，61名患者在安慰剂组。43例随机接受安慰剂治疗的患者（70.5%）在影像学疾病进展和揭盲后交叉使用开放标签的艾伏尼布（Ivosidenib）治疗。

　　数据显示该研究达到了主要终点，与安慰剂组，艾伏尼布（Ivosidenib）组在无进展生存期（PFS）方面有统计学意义的显著改善（中位PFS:2.7个月  vs 1.4个月；HR=0.37；95%CI:0.25-0.54；p＜0.0001）。艾伏尼布（Ivosidenib）治疗组在6个月和12个月时估计的无进展生存率分别为32%和22%，而安慰剂组中，全部患者6个月后疾病进展或死亡。

　　在次要终点OS方面，艾伏尼布（Ivosidenib） 的中位总生存期 (mOS) 为 10.3 个月，安慰剂组为 7.5 个月。患者针对艾伏尼布（Ivosidenib）具有良好的耐受性，与安慰剂相比在中位无进展生存期上有显著的优势，证明了对晚期患者的临床获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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