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司美替尼(Koselugo/Selumetinib)获批治疗1型神经纤维瘤病的研究依据

时间:2022-05-27 12:34 来源:药品咨询 作者:康必行-小玲

  司美替尼(Selumetinib,AZD6244,商品名Koselugo)是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分,这一通路常在多种癌症中被激活。在动物实验中,Selumetinib可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化,并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。司美替尼在美国和其他几个国家被批准用于治疗患有NF1和有症状、不可手术的PN的儿科患者。

司美替尼

  欧盟委员会(EC)有条件批准了阿斯利康和默沙东的司美替尼Koselugo (selumetinib),用于治疗3岁及以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童患者的症状性、不可手术性丛状神经纤维瘤(PN)。

  NF1是一种使人衰弱的遗传疾病,全世界每3000个人中就有一个人受到影响。在30%- 50%的NF1患者中,肿瘤发生在神经鞘(丛状神经纤维瘤,PN),并可能导致临床问题,如畸形、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱或肠道功能障碍。PN在儿童早期开始发展,有不同程度的严重程度,并可减少预期寿命8至15年。

  该批准是基于SPRINT Stratum 1 II期试验的结果,该试验旨在评估NF1相关无法手术的PN儿科患者接受selumetinib单药治疗的客观缓解率以及对患者报告和功能结果的影响。在试验中,司美替尼的客观反应率(ORR)为66%。ORR定义为完全(PN消失)或部分缓解(肿瘤体积减少至少20%)患者的百分比。

  SPRINT二期临床试验的安全性和有效性数据作为批准的条件之一。在SPRINT试验中,selumetinib在66%的患者中缩小了NF1相关的PN,并在PN相关症状中显示出有临床意义的改善。SPRINT的数据显示,司美替尼不仅缩小了一些儿童的肿瘤,还减轻了疼痛,改善了他们的生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  司美替尼  https://www.kangbixing.com/drug/simeitini/


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(责任编辑:康必行-小梦)
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