司美替尼(Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，并可能导致肿瘤生长。司美替尼通过抑制这条途径中的MEK酶，潜在地抑制肿瘤生长。
美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药司美替尼的新药申请（NDA）并授予了优先审查。此次NDA申请批准司美替尼用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。
值得一提的是，这是首次一种治疗NF1的口服单药疗法的监管申请被受理。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年第二季度。如果获批，司美替尼将成为首个治疗NF1丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者的药物。
PN是一种罕见的、不可治愈的遗传性疾病，目前尚无批准的治疗药物。去年2月，司美替尼被FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予了治疗NF1的孤儿药资格。今年4月，司美替尼还被FDA授予了治疗NF1的突破性药物资格。
此次NDA,基于美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估项目（CTEP）赞助的SPRINT II期Stratum 1试验的阳性结果。数据显示，在3岁及以上患有NF1和症状性、不能手术的NF1儿科患者中，司美替尼作为每日二次口服单药治疗的总缓解率（ORR）为66%（n=33/50）。ORR定义为实现完全缓解或实现部分缓解（肿瘤体积缩小≥20%）的患者比例。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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