胆管癌一直处于无靶药可用的尴尬境地。2020年4月18日，FDA加速批准Incyte公司Pemazyre（培米替尼），用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，FGFR抑制剂培米替尼正式成为胆管癌首款靶药！此外，FGFR抑制剂infigratinib获得FDA快速通道认定，用于一线治疗FGFR2变异的晚期或转移性胆管癌患者。

　　2020年ASCO GI的研究认为，40%的胆道肿瘤存在靶向机会，靶向治疗生存获益显著延长。研究显示，除FGFR抑制剂之外，HER2/3抑制剂和IDH1/2抑制剂都是极具潜力的靶向治疗药物。

　　FDA批准培米替尼是基于FIGHT-202的II期研究中队列A的结果。FIGHT-202主要评估培米替尼对接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效，包含3个队列。队列A（n=107）为FGFR2融合或重排患者，队列B（n=20）为其他FGF/FGFR基因改变患者，队列C（n=18）为不存在FGF/FGFR基因改变患者。研究主要终点是队列A的ORR，次要终点包括队列B，队列A+B、队列C的ORR，以及所有队列的PFS、OS、DOR、DCR和安全性。

　　在2019 ESMO大会，培米替尼治疗胆管癌的FIGHT-202临床研究结果更新，该结果也在2020年发表在《柳叶刀·肿瘤学》。研究纳入具有FGFR融合的经治失败的晚期胆管癌患者，结果显示，培米替尼对FGFR2融合患者（队列A）总体缓解率（ORR）为36%，到达了主要终点，其中2.8%为完全缓解。在产生缓解的38例患者中，DCR达82%，中位DOR达7.5个月，中位PFS达6.9个月，初步的中位OS达21.1个月。同时对其他融合和无融合患者的有效率为0。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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