普纳替尼主要用于治疗慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴性白血病（ALL）等血液系统恶性肿瘤。这些疾病是由于骨髓内的造血干细胞发生恶性转化，导致产生大量异常的白细胞。普纳替尼能够通过抑制异常白细胞的生长和扩散，缓解患者的症状，延长其寿命。普纳替尼是一种口服的多激酶抑制剂，它能够抑制多种与癌症发生和发展相关的激酶。这些激酶在细胞内起着信号传导的作用，参与调控细胞的生长、分化和凋亡等过程。普纳替尼通过抑制这些激酶，能够阻断癌细胞的生长信号，从而抑制癌细胞的增殖和扩散。
普纳替尼是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，普纳替尼（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当普纳替尼达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。
在PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。总共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。估计93％的患者以前接受过两种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂，56％的患者接受了三种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂。
普纳替尼作为一种创新的癌症治疗药物，以其独特的机制和显著的治疗效果，为许多患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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