培米替尼（Pemigatinib）是一种口服的选择性FGFR（成纤维细胞生长因子受体）酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。这种基因突变在胆管癌中较为常见，并且与肿瘤的发生和发展密切相关。

　　培美替尼通过靶向FGFR2蛋白，阻断其与肿瘤细胞生长和存活相关的信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的增长。在临床试验中，培美替尼显示出了对携带FGFR2基因突变的胆管癌患者的显著疗效，包括延长生存期和缓解症状。

　　在美国临床肿瘤学会中，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。入组的146名患者给予初始剂量为13.5 mg的培米替尼治疗，21天为一个周期，给药2周，停药1周。存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者，使用培米替尼病灶缩小超过30%，中位总生存时间（mOS）为17.5个月，确定的治疗应答率为37%。

　　临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。综上所述，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。存在FGFR2融合突变或重排突变的胆管癌患者，中位无进展生存期为7.2个月，显著优于非FGFR2融合和重排的胆管癌患者。基于以上数据，美国FDA规定，使用培米替尼治疗胆管癌之前，必须进行FGFR2基因的融合或重排突变检测。

　　培美替尼的常见副作用包括高磷血症、低磷血症、味觉障碍、疲劳、干眼症、指甲变化和便秘等。大多数副作用都是轻微到中度的，但如果出现严重的副作用，医生可能会调整剂量或考虑其他治疗方案。由于培美替尼可能会影响钙和磷的代谢，因此在治疗期间，医生会密切监测患者的电解质水平，并根据需要调整饮食和补充剂。此外，培美替尼还可能对胎儿造成伤害，因此在治疗期间需要采取有效的避孕措施。培米替尼（Pemazyre）是一款可同时抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向药物，是第一个也是唯一一个获FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散，目前这款药物的片剂有4.5毫克、9毫克和13.5毫克三种规格。

　　培美替尼为携带FGFR2基因突变的胆管癌患者提供了一种新的治疗选择，尤其是对于那些对传统化疗药物反应不佳的患者。患者应该在医生的指导下使用培美替尼，并遵循医生的治疗计划，以确保最佳的治疗效果和最小化潜在的副作用。随着对培米替尼长期疗效和安全性的进一步研究，它在胆管癌治疗领域的地位和应用范围有望进一步扩大。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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