1、国内最新消息。2019年7月18日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办了勃林格殷格翰恩格列净片（empagliflozin，Jardiance）新的临床申请，受理号为JXHL1900167/JXHL1900168，具体临床适应症暂未公布。恩格列净由勃林格殷格翰与礼来联合开发，2014年5月率先获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市，后于2014年8月获得美国FDA批准，2017年9月在中国获批上市，中文商品名欧唐静。其属于钠-葡萄糖协同转运蛋白-2（SGLT-2）抑制剂类药物。新兴的SGLT-2抑制剂类药物，已被证实能够阻断肾脏中葡萄糖的再吸收作用，将过多的葡萄糖排泄到体外，从而达到降低血糖水平的效果，而且该降糖效果不依赖于β细胞功能和胰岛素抵抗。同时也是第一种将降低心血管死亡风险数据纳入药物标签的二型糖尿病药物。正因为如此，2016年底，FDA批准了恩格列净用于降低伴有心血管疾病的成人二型糖尿病患者心血管死亡风险的新适应症。

　　2、国外临床进展。1）、新一代溶瘤病毒，TG6002启动肝转移结直肠癌I/IIa期临床，天士力拥有大中华区完全控制权。Transgene是一家设计和开发病毒免疫疗法治疗实体肿瘤的法国生物技术公司，利用病毒载体技术间接或直接杀死被感染的细胞或癌细胞。近日，该公司宣布，已获英国药品和保健品管理局（MHRA）批准，开展TG6002的一项I/IIa期临床研究，评估肝内动脉（IHA）灌注给药TG6002与口服5-FC联合应用治疗不可切除性肝转移（CRLM）结直肠癌（CRC）患者的安全性、药代动力学和疗效。该研究计划于2019年第四季度启动，招募之多75例患者。5-FC是一种无细胞毒前药，可转化为5-Fu，这是一种广泛使用的化疗药物。TG6002是一种新一代溶瘤病毒（oncolytic virus，OV），具有多种增强抗肿瘤活性的作用机制：杀死癌细胞（溶瘤）、肿瘤局部产生化疗药物（5-Fu）、诱导细胞介导的免疫应答。TG6002可在感染的癌细胞内表达专有的FCU1基因，导致前药5-FC（口服）在局部转化为5-Fu。这一点尤其重要，因为大多数胃肠道肿瘤对5-Fu敏感。
　　
　　2）、肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药，新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol进入III期临床。Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究已提前完成患者入组。来自该研究的全面分析结果仍计划在2021年上半年公布。由于最终数据集接近之前计划的中期分析，因此不再需要对数据进行中期分析。在美国和欧盟，arimoclomol已被授予治疗ALS的孤儿药资格。ALS是一种罕见的、快速进展的、并且总是致命的神经退行性疾病。运动神经元中的蛋白质错误折叠和聚集是疾病进程的重要因素，最终导致骨骼肌和呼吸肌瘫痪。欧洲和美国的患者人数估计约为50000人。目前，只有有限的治疗选择。该项III期研究是一项为期76周的随机、安慰剂对照研究，在北美和欧洲的30个卓越治疗中心开展，总计有213例受试者已以2:1的比例被随机分配进入arimoclomol治疗组或安慰剂组，另有18例接受依达拉奉（edaravone）稳定治疗的受试者可能会在在美国参加研究。完成该项研究的所有患者将参与一项开放标签扩展研究。
　　
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