泊马度胺为沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。体外试验中，在药物存在下，底物蛋白（包括Aiolos和Ikaros）被泛素化并随后被降解，导致直接的细胞毒性和免疫调节作用。在体外试验中，泊马度胺抑制血液肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。此外，泊马度胺抑制对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤细胞系的增殖；与地塞米松联合可协同诱导对来那度胺敏感或耐药的肿瘤细胞凋亡。

　　试验1是一项2期，多中心，随机开放标签的临床试验研究，招募患者221名对上次治疗无效且接受过来那度胺和硼替佐米治疗的多发性骨髓瘤患者。

　　随机分配至泊马度胺组（108名，口服4mg泊马度胺）与泊马度胺联合低剂量地塞米松组（113名，口服4mg泊马度胺。在28天周期的第1、8、15、22天，每天一次地塞米松40mg）在疾病进展时，允许单独使用泊马度胺的患者添加低剂量的地塞米松。

　　302人，口服4mg泊马度胺。在28天周期的第1、8、15、22天，每天一次地塞米松40mg）与泊马度胺+高剂量地塞米松（153名，口服4mg泊马度胺。在28天周期的第1—4,9—12,17—20天，每天一次地塞米松40mg）。

　　泊马度胺单药组108名患者基线特征：中位年龄61岁（37—88岁）；60.2%的患者＜65岁，39.8%的患者≥65岁以上；52.8%男性，47.2%女性；79.6%白人，14.8%黑或非裔美国人，5.6%其它种族人；87.9%的患者ECOG评分0-1,；所有患者先前接受过治疗的次数中位数5次；75.9%的患者接受过骨髓移植；59.3%的患者属于硼替佐米和来那度胺难治性多发性骨髓瘤。

　　泊马度胺联合组113名患者基线特征：中位年龄64岁（34—88岁）；53.1%的患者＜65岁，46.9%的患者≥65岁以上；54.9%男性，45.1%女性；81.4%白人，15%黑或非裔美国人，3.6%其它种族人；88.5%的患者ECOG评分0-1,；所有患者先前接受过治疗的次数中位数5次；74.3%的患者接受过骨髓移植；61.1%的患者属于硼替佐米和来那度胺难治性多发性骨髓瘤。试验结果显示，联合组与单药组客观缓解率ORR对比为29.2%VS 7.4%；中位持续缓解时间（mDOR）为7.4个月VS NE（未达到）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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