帕比司他是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。
全球III期临床研究(PANORAMA-1)中一项预定义亚组分析(n=193)的疗效和安全性数据。数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤(MM)群体中，联合标准治疗方案(硼替佐米+地塞米松)治疗时，与安慰剂(PFS=5.8个月，n=99)相比，帕比司他延长了中位无进展生存期(PFS=10.6个月，n=94)。此外，帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组数据为41%。
多发性骨髓瘤(MM)是浆细胞异常增生的恶性肿瘤，一种进行性的肿瘤性疾病，多发性骨髓瘤(MM)是第二种最常见的血液癌症，无法治愈且复发率高，其特征为骨髓浆细胞和一株完整性的单克隆免疫球蛋白(IgG、IgA、IgD或IgE)或Bence Jones蛋白质过度增生。发性骨髓瘤最常见的症状是与贫血、肾功能不全、感染或骨破坏相关的症状。
目前国际公认一、二、三线的MM治疗方案为免疫抑制剂(度胺类)或蛋白酶体抑制剂(佐咪类)+地塞米松的联合治疗方案以及3D联合治疗方案。目前已获FDA批准的多发性骨髓瘤治疗药物具体包括：沙利度胺、来那度胺、泊马度胺；硼替佐米、卡非佐米、Ixazomib；帕比司他。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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