地夫可特目前为世界上唯一一款通过美国FDA认证的DMD缓解型激素类药物,相对于其它激素药物(泼尼松龙片等)药效更强,负作用小,适应症当中直接涉及DMD/BMD等及肌肉基因类型疾病。
MP-104-NM-001是一项随机双盲,安慰剂和活性药物对照研究,评估地夫可特在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效(n=196)。受试者随机接受地夫可特0.9/mg/kg/天,或1.2/mg/kg/天,泼尼松0.75 mg/kg/天,和安慰剂。地夫可特两个剂量组均较安慰剂组有显著改善。MP-104-NM-002是一项支持性研究评价地夫可特在5-11岁DMD男性患者的疗效(n=38)。受试者服用地夫可特2mg/kg,隔日给药,或者安慰剂。与安慰剂组相比地夫可特组在6个月时肌力提高(LS平均改变0.57),安慰剂组(LS平均改变-0.64,p=0.019)。
由于两项临床研究均在90年代初期进行,临床药品的处方信息无法获得。由于3期临床研究没有收集PK数据。因此无法直接桥接3期临床研究数据。因此申请人进行了一系列BA/BE试验希望间接桥接3期临床研究。
申请人进行BA/BE研究包括:地夫可特片6mg多剂量研究;地夫可特片6*6mg单剂量;禁食,高脂肪餐后,研碎后与苹果汁混合分别服用地夫可特片36mg,禁食服用地夫可特片6*6mg;禁食服用地夫可特混悬液36mg的生物等效性和食物影响研究;拟申报EMFLAZA(36mg)与Calcort(6*6mg)的生物等效性研究。为了桥接早期进行的临床研究,避免重复研究,申请人进行了多项BA/BE试验,最终获得FDA的批准。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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