米哚妥林是一种小分子激酶抑制剂，FDA批准的适应症包括：1）初发FLT3阳性AML，与标准3+7方案联合，不可单用；2）系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴血液学肿瘤，或肥大细胞白血病。
RATIFY研究是支持米哚妥林批准的关键研究，研究入组717例初发FLT3突变阳性AML患者，1:1随机，治疗方案与临床常规一致：诱导–巩固–维持。患者中位年龄47岁，初发AML占95%，FLT3-ITD（等位基因比例<0.7）、≥0.7和FLT3-TKD分别为48%、30%和23%，58%患者（326/563）合并NPM1突变。
2015年ASH报道的中位OS差距亮瞎眼，74.7 vs.25.6个月，各项指标全面证明米哚妥林的治疗优势。
进一步随访，长期OS的差距非常明显，HR=0.77，P=0.016，并且治疗组的生存曲线从30个月开始便进入平台期（无患者死亡），平台期出现在中位OS之前！安全性方面，除了1）谷丙转氨酶增高；2）低钙血症；3）高钠血症常见于治疗组以外，两组基本无明显差异。
FLT3叫Fms样酪氨酸激酶3，是一种酪氨酸激酶活性的生长因子受体，与其配体在造血祖细胞和造血干细胞增殖、分化中起重要调节作用。FLT3基因位于染色体13q12，当其发生突变后，其编码蛋白发生不依赖配体的自身磷酸化，激活PI3K和Ras途径，导致细胞增殖加快，细胞凋亡抑制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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