格拉吉布(glasdegib)由美国辉瑞制药有限公司首先研制,是靶向Smoothened(SMO)蛋白质受体Hedgehog信号通道的抑制药,与小剂量阿糖胞苷化疗药联用,用于治疗急性髓系白血病(AML)。
格拉吉布是一种选择性小分子抑制剂，可与平滑受体结合，从而调节Hedgehog通路，该通路在胚胎发生和干细胞维持中起着关键的信号传导作用。FDA和EMA已批准格拉吉布与LDAC联合用于治疗新诊断的老年AML患者（≥75岁）或不适合强化化疗的患者。
格拉吉布于2017年6月28日被美国食品药品监督管理局(FDA)指定为治疗AML罕用药(Orphan),欧盟于2017年10月16日也授予英国辉瑞欧洲公司治疗AML罕用药的认定。
目前，一项关键性III期试验结合强化化疗的评估正在进行中。由于比较组的不良结果和仅4个月的轻微生存获益，格拉吉布正在与阿扎胞苷或强化化疗（例如NCT03416179、NCT04231851、NCT04093505）联合进行进一步研究，并作为根除MRD的手段（例如NCT04168502、NCT04093505）。在未经治疗的AML成人中评估格拉吉布100mg每天一次或安慰剂加两种标准化疗方案之一（阿糖胞苷和柔红霉素或阿扎胞苷）的随机III期试验正在进行中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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