诺西那生钠（Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，通过与信使RNA(mRNA)结合来抑制基因表达，进而促进分解并干扰蛋白质的产生。
ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，此处正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。
ENDEAR是一项为期13个月的、全球性多中心、双盲、假治疗对照的三期临床研究，研究受试者是121名婴儿早发型SMA患者（很可能发展为SMA-I型）。这一关键研究评估了年龄在6个月以下、出现SMA疾病症状和体征的患者接受治疗的疗效和安全性，研究结果发表在新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine）上。
接受诺西那生钠注射液治疗的患者与未接受诺西那生钠注射液治疗的研究受试者相比，在运动功能方面取得了并且保持了临床上有意义的改善，根据Hammersmith婴儿神经系统评估第二部分（Hammersmith Neurological Examination section 2-HINE-2）的评估结果，两组的改善比例相应为51%比0%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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