普纳替尼于2012年12月14日获FDA批准上市，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的CML或Ph+ALL患者的治疗。

　　普纳替尼在CML和Ph+ALL患者中的安全性和有效性在一个单臂、开放、国际、多中心试验中进行了评估。

　　所有患者均接受普纳替尼（每次45mg，每日一次）治疗。CP-CML的主要疗效终点是主要细胞遗传学反应(MCyR)，包括完全和部分细胞遗传学反应(CCyR和PCyR)。AP-CML、BP-CML和Ph+ALL的主要疗效终点均为主要血液学反应(MaHR)，定义为完全血液学反应(CHR)或无白血病证据(NEL)。

　　入组患者的人群特征为：中位年龄59岁；53%的患者为男性；13%为亚洲人，6%为黑人或非裔美国人，79%为白人，3%为其他种族；92%的患者ECOG评分为0或1；从诊断到首次给药的中位时间为6.1年；88%的患者对之前的TKI耐药；55%的患者存在一个或多个BCR-ABL激酶域突变；7%的患者之前接受过1种TKI治疗，37%的患者之前接受过2种TKI治疗，56%的患者之前接受过3种或以上TKI治疗。

　　在CP-CML患者中，所有患者的MCyR为55%，CCyR为46%，MMR为39%。在两组队列（TKI耐药或不耐受VS T315I突变）的患者中，MCyR为51%VS 70%，CCyR为40%VS 66%，MMR为34%VS 58%。

　　在达到MCyR或MMR的CP-CML患者中，中位反应时间分别为2.8个月和5.5个月。

　　在三组队列（AP-CML VS BP-CML VS Ph+ALL）中，患者的MaHR为57%VS 31%VS 41%，CHR为51%VS 21%VS 34%。在三组队列（AP-CML VS BP-CML VS Ph+ALL）中，患者的中位反应时间分别为0.7个月VS 1.0个月VS 0.7个月，中位DOR为12.9个月VS 6.0个月VS 3.2个月。

　　普纳替尼最常见的不良反应有：高血压（69%VS 74%VS 60%VS 53%）、皮疹及相关症状（63%VS 59%VS 39%VS 28%）、腹痛（48%VS 42%VS 35%VS 34%）、疲劳或衰弱（47%VS 49%VS 40%VS 34%）、头痛（43%VS 29%VS 31%VS 26%）、动脉缺血（42%VS 28%VS 11%VS 22%）、皮肤干燥（42%VS 32%VS 26%VS 25%）、便秘（41%VS 27%VS 27%VS 53%）……

　　普纳替尼最常见的3~4级不良反应有：高血压（42%VS 42%VS 23%VS 28%）、动脉缺血（17%VS 14%VS 8%VS 6%）、腹痛（10%VS 9%VS 8%VS 6%）、心力衰竭（5%VS 5%VS 8%VS 3%）、肺炎（5%VS 9%VS 11%VS 3%）、皮疹及相关症状（4%VS 7%VS 5%VS 3%）、疲劳或衰弱（4%VS 8%VS 6%VS 3%）……如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)用于治疗白血病患者安全有效?

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