波齐替尼对携带EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌具有明显的抗肿瘤活性，患者的总体反应率为32%。更重要的是，该药疗效因插入突变的位置而异。有些部位的突变，反应率接近50%，而发生在另一些部位的突变，对药物则不起反应。
一项单中心研究（NCT03066206）招募了50名EGFR 20号外显子发生点突变或插入突变的晚期非小细胞肺癌患者，接受波齐替尼治疗。入组人群中60%为女性，年龄中位数为62岁。几乎所有患者（94%）之前都接受过至少一次系统性治疗。
患者的总体疾病控制率为84%，客观反应率(ORR)为32%，达到了主要终点。中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，中位反应时间为8.6个月，中位总生存期为19.2个月。
大多数接受波齐替尼患者出现了1级或2级毒性，其中腹泻（92%）、皮疹（90%）、口腔粘膜炎（68%）、副睾丸炎（68%）和皮肤干燥（60%）是最常见的不良事件。患者在开始治疗后由皮肤科医生随访，以帮助处理皮肤毒性问题。只有3名患者（6%）因不良反应而停止治疗。共有36名患者（72%）因不良事件而减少了剂量，减少剂量组和全部研究人群的中位无进展生存期相似。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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