在2017年,美国FDA批准了Celgene公司的Idhifa(enasidenib,恩西地平)上市。恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶的小分子抑制剂。
恩西地平靶向突变体IDH2变异体R140Q,R172S,和R172K在体外比野生型酶在浓度较低约40-倍。突变体IDH2酶被恩西地平的抑制作用导致减低2-羟戊二酸[2-hydroxyglutarate(2-HG)]水平和诱导骨髓分化在体外和在体内在IDH2突变AML的小鼠移植物模型,在来自患者有突变的IDH2AML血样品中,恩西地平减低2-HG水平,减低母细胞计数[blast counts]和增加成熟骨髓细胞百分率。
恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物,是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶,而不影响机体正常的三羧酸循环,显示出多层面的首创性。作为罕见病药物,由于诊断和适应症明确、疗效肯定,因而获得优先审批资格,研发时程9年终获批准。恩西地平的获批为AML患者带来了希望,也为罕见病药物的研究带来了新的动力。希望国内外专家能研发出更多、更好的药物,解除患者的病痛。
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