司美替尼是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,MEK这个靶点很多患者朋友从未听过,但其所在的MAPK通路是非常有名气的,参与了包括非小细胞肺癌在内的多种癌症的肿瘤发生。
2020年4月10日,美国FDA批准了英国阿斯利康公司开发的MEK1/2抑制剂司美替尼(Selumetinib)上市,适应症为2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)患者。2020年10月,由博鳌超级医院提交的中国首例“司美替尼(Selumetinib)进口临床急需药品”申请在海南药监局获批。
司美替尼最常见的不良反应(占患者的40%以上)有呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发烧、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。严重不良反应方面,Selumetinib可引起心肌病,导致心力衰竭,表现为射血分数的下降及肌酸酐磷酸激酶升高;还可导致眼毒性,表现为视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离、视力障碍等。