免疫刺激性单克隆抗体埃罗妥珠单抗（elotuzumab）联合来那度胺（lenalidomide）和地塞米松已被证明对复发性或难治性多发性骨髓瘤患者有效。免疫调节剂泊马度胺（pomalidomide）联合地塞米松已被证明对来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂难治的多发性骨髓瘤患者有效。
本研究将患难治性或复发性多发性骨髓瘤，并且来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂难治的患者随机分组，分别接受埃罗妥珠单抗联合泊马度胺和地塞米松治疗（埃罗妥珠单抗组）或仅接受泊马度胺联合地塞米松治疗（对照组）。主要终点为研究者判定的无进展生存期。
总共117例患者被随机分配至埃罗妥珠单抗组（60例患者）或对照组（57例患者）。至少9.1个月的随访期后，埃罗妥珠单抗组和对照组的中位无进展生存期分别为10.3个月和4.7个月。与对照组相比，埃罗妥珠单抗组中疾病进展或死亡的风险比为0.54（95%置信区间[CI]，0.34~0.86；P=0.008）。埃罗妥珠单抗组和对照组的总缓解率分别为53%和26%（比值比，3.25；95%CI，1.49~7.11）。最常见的3级或4级不良事件包括中性粒细胞减少（埃罗妥珠单抗组13%vs.对照组27%）、贫血（10%vs.20%）和高血糖（8%vs.7%）。每组总共65%的患者有感染。埃罗妥珠单抗组3例患者（5%）出现了输注反应。
在来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂治疗失败的多发性骨髓瘤患者中，接受埃罗妥珠单抗联合泊马度胺和地塞米松治疗的患者发生疾病进展或死亡的风险显著低于接受仅接受泊马度胺联合地塞米松治疗的患者。
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