Enasidenib(恩西地平)，商品名Idhifa，由Agios和Celgene联合开发，2017年8月1日，获得FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平获得了FDA审评的快速通道和优先审评的资格，同时获得了FDA“孤儿药”资格认定。

　　Enasidenib恩西地平属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接enasidenib治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8~19%。

　　1适应证和用途

　　急性髓性白血病

　　IDHIFA恩西地平是适用为当被一种FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变有复发或难治性急性髓性白血病(AML)成年患者的治疗。

　　2推荐剂量

　　IDHIFA的推荐开始剂量为100 mg口服每天1次有或无食物直至疾病进展或不可接受毒性。对无疾病进展或不可接受毒性患者，治疗共最小6个月允许对临床反应时间。

　　不要分裂或压碎IDHIFA片。给予IDHIFA片口服每天约相同时间。如一剂IDHIFA至正常时间表被呕吐，缺失，或不能在寻常时间服用，尽可能在相同天马上给予剂量，和返回下一天正常时间表。

　　3不良反应：因为临床试验是在广泛不同情况下进行的，临床试验观察到不良反应率不能与另一种药临床试验发生率直接比较而且可能不反映实践中观察到的发生率。

　　单剂量-药物IDHIFA的安全性评价是根据214例患者有复发或难治性AML患者被至接受100 mg每天[见临床研究(14.1)]。对IDHIFA暴露中位时间为4.3个月(范围0.3至23.6)。观察到用IDHIFA 30-天和60-天死亡率分别为4.2%(9/214)和11.7%(25/214)。

　　任何级别的最常见不良反应(≥20%)为恶心，呕吐，腹泻，升高的胆红素和食欲减低。

　　在77.1%的患者被报道的严重不良反应。最频数严重的不良反应(≥2%)为白细胞增多(10%)，腹泻(6%)，恶心(5%)，呕吐(3%)，食欲减低(3%)，肿瘤溶解综合证(5%)，和分化综合证(8%)。分化综合证事件特征为严重的包括发热，急性肾衰竭，缺氧，呼吸衰竭，和多器官衰竭。

　　总之，92/214患者(43%)需要一个剂量中断由于一个不良反应；最常见不良反应导致剂量中断为分化综合证(4%)和白细胞增多(3%)。10/214患者(5%)需要剂量减低由于一个不良反应；无不良反应需要剂量减低在多于2患者。36/214患者(17%)永久地终止IDHIFA由于一个不良反应；永久终止为白细胞增多(1%)。 如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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