考比替尼 Cobimetinib是一种MEK1和MEK2的口服抑制剂，目前已批准用于治疗黑素瘤。批准决定基于斯隆和罗氏集团旗下公司基因泰克合作完成的II期临床试验，使用Cobimetinib单药治疗患组织细胞疾病的成人患者。
组织细胞增多症是一种血液疾病，影响成人及儿童。美国每年有几百人被诊断患有该罕见疾病。大多数组织细胞瘤成人患者的治疗选择有限，治疗效果也不尽相同，并且长期治疗耐受差。
在成功靶向了两种组织细胞瘤疾病中BRAF V600后，研究人员试图寻找这一突变呈阴性的患者的潜在驱动基因。与初期假设一致，非BRAFV600突变也会导致组织细胞瘤，个案研究中曾发现MEK1和MEK2抑制剂对非BRAF V600突变的患者有效。
在使用Cobimetinib治疗组织细胞增多症（突变状态各异）的II期临床试验中，MSK招募了18名患者。总缓解率为89%。一年后，所有得到缓解的患者仍持续表现出治疗效果，94%的人维持了无疾病进展状态。考比替尼 Cobimetinib的药效在各种组织细胞增多症亚型和肿瘤基因型中均有体现。在该研究中，MEK1和MEK2的选择性抑制剂Cobimetinib在组织细胞瘤成年患者中表现出了显著且持久的活性。
通过一项II期临床试验，我们可以看到考比替尼 Cobimetinib对组织细胞瘤各种临床和基因亚类型都表现出了一致且持久的效果，在此之前，没有治疗能够帮助患有此类疾病的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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