肾上腺皮质癌(adrenocortical carcinoma，ACC)是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为ACC的唯一药物，其通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少ACC细胞增殖，同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低ACC细胞分泌功能，是多个国际指南和共识推荐的ACC首选辅助治疗药物。米托坦治疗期间需维持血药浓度在14~20 mg/L之间，监测药物相关不良反应，并警惕与其他药物的相互作用。为促进我国米托坦治疗ACC临床应用进一步规范化，保障用药的有效性和安全性，北京协和医院依托罕见病多学科诊疗团队，组织相关领域专家，经多次讨论、修改，最终制订了本共识，以供临床参考。

　　肾上腺皮质癌(adrenocortical carcinoma，ACC)是来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，发病率极低，约(0.5~2)/100万，具有恶性程度高、病情进展快、易局部转移等特点，患者中位生存时间约为3~4年。肿瘤分期是影响ACC患者预后的重要因素，病灶局限于肾上腺间隙、局部晚期以及转移性ACC患者的5年生存率分别约为60%~80%、35%~50%、0~28%。约40%~70%的ACC为功能性ACC，其中约80%伴随糖皮质激素分泌过多(库欣综合征)，雄激素、雌激素或醛固酮高分泌相对罕见。欧洲肾上腺肿瘤研究网(European Network for the Study of Adrenal Tumours，ENSAT)将ACC分为4期(表 1)。手术是具有手术切除指征ACC的首选治疗方案，尤其适用于尚未出现广泛转移的患者(ENSAT分期Ⅰ~Ⅲ期)。但对于晚期、全身复发等无法行手术治疗或病灶不能完全经手术切除的ACC患者，可采用药物治疗、放疗等方式进行治疗。此外，药物治疗还可用于根治性手术后的辅助治疗，以降低肿瘤复发风险。

　　T1：肿瘤最大径≤ 5 cm；T2：肿瘤最大径＞5 cm；T3：肿瘤浸润周围组织；T4：肿瘤侵入邻近器官或腔静脉；N0：无阳性淋巴结；N1：存在阳性淋巴结；M0：无远处转移；M1：存在远处转移

　　米托坦(mitotane)是目前美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，FDA)和欧洲药品管理局(European Medicines Agency，EMA)批准的适应证为ACC的唯一药物，并在加拿大、巴西、韩国以及中国香港等批准上市。米托坦不仅适用于无法手术或出现广泛转移的ACC患者，且可延长手术治疗ACC患者的无复发生存期(recurrence-free survival，RFS)和总生存期(overall survival，OS)，是ACC辅助治疗的首选药物，已获得多个ACC诊疗相关国际指南的推荐。目前，米托坦尚未在我国内地上市，国内应用米托坦治疗ACC的临床经验有限，且国内外尚缺乏米托坦治疗ACC的药学相关专家共识或临床指南。为促进米托坦治疗ACC的规范化、合理化，北京协和医院特别成立多学科协作(multi-disciplinary team，MDT)编写组，依据循证医学证据，由疾病相关领域临床专家、药学专家、方法学专家首次制订米托坦治疗ACC的专家共识，旨在为临床提供参考，改善罕见病患者的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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