此前，2020年4月，美国FDA批准培美替尼治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌。

　　2021年7月9日，国家药品监督管理局（NMPA）已经正式受理成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3抑制剂培美替尼片的上市申请，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

　　此次在中国递交上市申请是基于一项开放性、单臂、多中心的II期研究（CIBI375A201），为在海外进行的FIGHT-202研究的桥接试验。该研究旨在评估培美替尼对既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌患者疗效和安全性。该数据此前在2021年ASCO会议上更新。

　　研究的主要终点均为基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。截至2020年4月7日，有147例既往接受过≥1种系统治疗的患者入组，共分为三个队列：FGFR2融合/重排，n=108（A队列）；其他FGF/FGFR突变，n = 20（B队列）；无FGF/FGFR突变，n = 17（C队列）。所有患者接受培美替尼 13.5mg口服治疗。

　　研究数据显示，在FGFR2融合/重排的患者中，客观缓解率（ORR）为37%，完全缓解（CR）为3.7%，部分缓解（PR）为33.3%，疾病稳定（SD）为45.4%，疾病进展（PD）为14.8%；中位缓解持续时间（DOR）为8.1个月；疾病控制率（DCR）为82.4%；中位无进展生存期（PFS）为7个月；中位总生存期（OS）为17.5个月，有客观反应者（n=40） VS 无客观反应者（n=68）的中位OS为30.1个月 VS 13.7个月。值得注意的是，更新的OS数据比历史数据要长，存在客观反应者的OS是无客观反应者的两倍多。

　　在其他FGF/FGFR突变的患者中，SD为40%，PD为35%；DCR为40%；中位PFS为2.1个月；中位OS为6.7个月。在无FGF/FGFR突变的患者中，SD为17.6%，PD为64.7%；DCR为17.6%；中位PFS为1.5个月；中位OS为4个月。

　　共有147例受试者被纳入安全性分析，结果显示pemigatinib具有良好的耐受性。最常见的不良反应包括高磷酸血症（58.5%）、脱发（49.7%）、腹泻（46.9%）、疲劳（43.5%）、恶心（41.5%）、味觉障碍（40.8%）。

　　常见（68.7%）的发生3级或3级以上的不良反应包括：低磷酸血症（14.3%）、关节痛（6.1%）、口腔黏膜炎（6.1%）、腹痛（5.4%）、疲乏（5.4%）、低钠血症（5.4%）、手足综合征（4.8%）、低血压（4.1%）。

　　1、培美替尼在既往经过至少一线标准治疗失败的存在FGFR2融合的晚期胆管癌患者的临床试验数据展示出了令人满意的安全性及疗效。2、CIBI375A201研究作为FIGHT-202研究的国内桥接部分，已达到预先和中国监管机构沟通的主要研究终点。因此，基于这两项研究的研究结果向国家药品监督管理局递交了新适应症上市申请。期待培美替尼在中国可以尽快获批，为更多的胆管癌患者带来临床获益！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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