30%的新诊断急性髓系白血病（AML）患者携带FLT3突变，其与较低的缓解率、较高的复发率和不良预后相关。有研究显示，采用针对FLT3突变的酪氨酸激酶抑制剂可以改善这部分患者的预后，本研究分析了FLT3-AML患者接受allo-HCT的预后及影响因素。

　　研究接受alloHCT的41例患者（18例男性，23例女性），并进行回顾性分析。中位年龄为52岁（范围33-65岁），中位随访时间为32.8个月（范围5-122个月）。36/41例(83%)患者为FLT3-ITD+，而5/41例(12%)患者为TKD +。6例等位基因负荷高(>0.5)，15例低。其余20例患者的数据不可用。27/41(66%)例患者核型正常，而13/41(32%)例患者伴各种核型异常。

　　从诊断至alloHCT的中位时间为8.7个月（范围2.6-25.5）。25/41例(61%)在CR1时移植，11/41例(27%)在CR2时移植，5/41例(12%)患有难治性疾病。90%接受清髓性预处理方案，10%选择降低强度的预处理方案。33/41例患者(80%)的移植物来源为外周血，4/41例为骨髓，4/41例为双脐血。分别有21/41例(51%)、14/41例(34%)和2/41例患者接受了匹配的无关供体、组织相容同胞和单倍体相合供体的移植。12/41例(29%)FLT3-ITD复发，17/41例(41%)死亡，7例来自疾病，10例(24%)来自TRM.7/41例(17%)接受索拉非尼治疗，6例作为预防治疗，1例用于alloHCT后复发。研究分析了以下因素：NPM1共突变、FLT3突变类型、等位基因负荷、年龄、核型、供体类型、移植时是否存在MRD、诊断时白细胞数量、ELN风险分类、预处理方案和米哚妥林预治疗。通过Kaplan-Meyer检测LFS和OS,并通过CoxRegression分析进行多因素分析。

　　2年CIR为22.5%(95%CI12.4-40.1%)，2年NRM为13.6%(95%CI5.9-31.3%)，预估2年OS率为66%(95%CI52.4-3.1%)，预估2年LFS为64.2%(95%CI35.8-72.6%)。单因素分析中，LFS的统计学重要因素为年龄>60岁(p=0.006)、alloHCT的疾病分期(p=0.017)和既往给予米哚妥林(p=0.01)。LFS的多因素分析显示，年龄>60岁(p=0.017)和alloHCT的疾病分期(p=0.03)为显著因素。仅年龄>60岁(p=0.005)的OS具有显著统计学差异。米哚妥林给药倾向于有利影响LFS(p=0.07)，尽管无统计学意义，但将CIR降低至7.7%(95%CI 1.1-54.6) vs 29.6%(95%CI 16.3-53.8，p=ns)，将NRM降低至0% vs 15.6%(95%CI 6.1-39.4)。

　　无论其他因素如何，CR1时FLT3+的AML患者均可选择alloHCT治疗。尤其在年轻患者中获得了最佳预后，这可能是由于接受清髓性预处理方案的能力更好。尽管患者数量较少，但加用米哚妥林似乎更能改善接受alloHCT患者的结局，对于索拉非尼维持治疗的有效性评估还需要更多的患者和更长的随访时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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