凡德他尼（Vandetanib）的安全性和有效性由一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌患者的单一、随机国际性临床试验所证实。凡德他尼（Vandetanib）可有效控制甲状腺髓样癌的生长和扩散能力，是首个被批准的治疗甲状腺髓样癌的药物。

　　凡德他尼（Vandetanib）的安全性和有效性由一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌患者的单一、随机国际性临床试验所证实。纳入的患者被分配接受凡德他尼或安慰剂（糖丸）治疗。与安慰剂组相比，凡德他尼组病情无进展生存期明显延长，两组的病情无进展生存期中位数分别为16.4个月和超过22.6个月。还需要很长的时间才能确定凡德他尼组病情无进展生存期中位数确切数值和断定该组整体生存期是否会长于安慰剂组。

　　Vandetanib（凡德他尼）是阿斯利康研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，靶点包括EGFR、VEGFR 2和RET等。美国FDA于2011年批准凡德他尼（300mg每天）用于治疗不能切除，局部晚期或转移的或进展的髓样甲状腺癌。

　　凡德他尼是跨越EGFR和VEGFR的靶向药，对于EGFR和VEGFR都有高表达的癌症患者有较好的疗效。其主要副作用为轻度影响心脏供血和由此引起的轻度晕眩、疲倦和血压升高等不适。凡德他尼较少出现皮疹、口腔溃疡、甲沟炎、腹痛腹泻等易瑞沙式的副作用，也没有多吉美式的手足综合症。

　　体外研究结果显示，凡德他尼联合依维莫司可以增强凡德他尼的血脑屏障穿透能力和RET抑制活性，以及可能可以克服凡德他尼的原发或继发耐药。

　　NCT01582191是一项凡德他尼联合依维莫司治疗实体瘤的一期临床试验，扩展组纳入了17名晚期RET融合NSCLC患者，检测方法为NGS和FISH，中位年龄59岁，65%女性，59%不吸烟，6名初治患者，11名脑转移，KIF5B-RET 12名，CCDC6-RET 2名，融合伴侣类型未知3名（FISH阳性，NGS阴性）。

　　凡德他尼300mg每天一次，依维莫司10mg每天一次，均空腹或随餐口服。16名患者可供评估，客观有效率（ORR）62%，KIF5B-RET患者的ORR为73%，CCDC6-RET患者的ORR为100%。可供评估的3名脑转移患者均有效。一名卡博替尼耐药患者有效。

　　10名RET NGS阳性患者的中位无进展生存期为8个月（ASCO摘要中数据，但未在壁报中显示）。

　　最常见不良反应为皮疹（82%）、乏力（77%，均为1级）、腹泻（77%）、口腔炎（53%）、转氨酶升高（41%，均为1级）、血小板减少（41%）、贫血（23%，均为1级）、高血脂/高血糖（18%）、QT间期延长（18%）、肌酐升高（18%，均为1级）、恶心（18%，均为1级）和高血压（12%）。3级不良反应为腹泻（12%）、QT间期延长（6%）和血性腹泻（6%），4级不良反应仅1例腹泻。

　　凡德他尼和依维莫司联合治疗在儿童ACVR1突变的DIPG的患者中是一种可行的试验性治疗，根据立体定向和/或液体活检方法以便于进一步指导临床实验。通过连续的液体活检进行基因检测，分析治疗引起的变化将有助于提高对克隆进化及其机制和耐药的认识。泛生子脑肿瘤基因检测系列产品包括H3F3A、HIST1H3B、HIST1H3C和ACVR1在内的多个胶质瘤常见分子标志物，可为脑肿瘤患者的预后、治疗等方面提供参考依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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