阿伐普替尼不仅延长患者生存，对于不可切除的患者，阿伐普替尼凭借其高客观缓解率，也有可能使不可切除转化为可切除，重新获得手术机会。这对患者来说意义重大。美国批准阿伐普替尼上市是基于第1阶段NAVIGATOR临床试验的疗效结果以及阿伐普替尼的多个临床试验的综合安全性结果，在由43名PDGFRA外显子18突变胃间质瘤患者参与的第1阶段NAVIGATOR临床试验中，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。受试者每天口服一次300 mg或400 mg阿伐普替尼，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　对于PDGFRA外显子18突变的患者对于PDGFRA D842V突变的患者亚组：总缓解率(ORR)84%89%(完整8%，部分82%);完全缓解(CR)3名(7%);部分缓解(PR)有34名(79%);肿瘤停止生长(疾病稳定)5名(12%)。对于PDGFRA D842V突变的患者亚组，虽然未达到反应的中位持续时间，但有61%的外显子18突变的反应患者的反应持续六个月或更长时间。

　　2020年1月9日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准avapritinib(阿伐普替尼)用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。胃肠间质瘤目前已获批的四款药物：准avapritinib(阿伐普替尼)，伊马替尼，舒尼替尼，瑞格菲尼。Avapritinib(Ayvakit)阿伐普替尼是第一种被批准用于治疗基因组明确的胃间质瘤患者的精密疗法。

　　真实世界数据证实了阿伐普替尼治疗KIT突变AML的积极疗效。该病例一线诱导治疗后达到CR，但在治疗后12个月内复发，复发后再次接受强化疗出现严重骨髓抑制。该患者基因检测提示KIT突变，为后续治疗提供了新方向。该患者随后接受KIT抑制剂阿伐普替尼靶向治疗，获得快速、深度的完全缓解，接受阿伐普替尼治疗仅1个月即实现MRD<0.01%，同时融合基因AML1-ETO水平降至0%，使该患者成功桥接造血干细胞移植。

　　此外，目前已有多项公开发表的病例报道介绍了阿伐普替尼在多线复发的t(8;21)伴KIT突变AML患者中的运用，报道结果显示，t(8;21)伴KIT突变AML患者在阿伐普替尼治疗后均达到快速、深度的疾病缓解，所有患者均达到CR，部分患者达到MRD阴性状态，提示阿伐普替尼在携带KIT突变的复发难治性AML患者中具有显著疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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