拓舒沃联合阿扎胞苷用于治疗新诊断的IDH1突变AML且不符合标准诱导化疗条件的成人患者;单药治疗,拓舒沃用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1突变CCA成人患者。
拓舒沃是一种异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的抑制剂。此次CHMP的积极意见是基于AGILE(AML)和ClarIDHy(CCA)研究的临床数据。CHMP对拓舒沃用于IDH1突变AML和CCA患者的积极意见将提交给欧盟委员会(EC),预计EC将在未来几个月内做出最终决定。
AML是一种进展迅速的恶性血液瘤。它是成人急性白血病中最常见的类型,每年在欧洲影响着5/100,000的居民,即每年有超过20,000例新发病例。75岁以上人群的两年生存率低于10%。
胆管癌是一种罕见、侵袭性强的肿瘤,常与肝硬化或肝脏感染等病史有关。在欧洲,胆管癌影响1-3/100,000居民,即每年有约10,000例新发病例。患者的五年生存率为9%,但如果疾病发生转移,五年生存率则降为0%。胆管癌只有通过手术才能治愈,但适合接受手术治疗的患者数量有限,并且复发风险仍然很高。对于不适合手术或术后发生疾病进展的胆管癌患者而言,其标准疗法为化疗和免疫疗法。
拓舒沃已获美国FDA批准,与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者,或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者,以及作为单药治疗IDH1突变复发或难治性AML患者。拓舒沃在美国也被批准用于先前治疗过的、局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!