康必行海外医疗海外就医 扫码咨询
康必行海外医疗海外就医 小程序官网

常见疾病库

当前位置: 康必行海外医疗 > 医疗新闻 > 司美替尼(Koselugo/Selumetinib)治疗儿童低级别胶质瘤的试验数据如何?

司美替尼(Koselugo/Selumetinib)治疗儿童低级别胶质瘤的试验数据如何?

时间:2023-04-27 10:44 来源:医药查询 作者:康必行-小宁

  司美替尼是一类首批应用于儿童LGG的前瞻性临床试验的活性分子靶向药物。可作为与1型神经纤维瘤病相关的儿童LGG替代疗法。Ⅱ期临床试验数据验证Ⅰ期研究结果,发现对司美替尼非常敏感的儿童LGG特定亚群,并明确反应持续时间。Ⅱ期研究结果将推动儿童肿瘤协作组开展司美替尼治疗儿童LGG的Ⅲ期临床试验,目标是比较标准化疗与司美替尼对新诊断的、没有NF1突变的儿童LGG的效果。

司美替尼.jpg

  儿童低级别胶质瘤(low-grade glioma,LGG)是儿童期最常见的中枢神经系统肿瘤。总体存活率较高,但肿瘤往往复发。既往临床前和早期临床试验表明,异常Ras-MAP激酶信号传导是儿童LGG中常见的遗传突变;而且在肿瘤细胞系和动物模型实验中,靶向该途径可以促使肿瘤消退。儿童和成人LGG的I期临床试验表明,靶向MEK 1/2的小分子抑制剂--司美替尼治疗LGG安全和有效。因此,儿童脑肿瘤协作组进行多中心的Ⅱ期临床试验,评估司美替尼在治疗儿童复发LGG中的作用。

  研究纳入3至21岁、Lansky或Karnofsky表现评分大于60、经一次以上标准治疗后复发的难治性或进行性LGG患儿。根据组织学和肿瘤部位、NF1和BRAF突变状态,协作组将患儿分为6个亚组。作者报告第1组和第3组患儿的试验结果。第1组包含WHOⅠ级毛细胞星形细胞瘤患儿,具有两种常见的BRAF突变的其中一种,即KIAA1549-BRAF融合或BRAFV600E(Val600Glu)突变。第3组包含与1型神经纤维瘤病(NF1)相关的WHOⅠ级和Ⅱ级LGG患儿。司美替尼胶囊口服剂量为25mg/m2,每日两次,一个周期28天。主要研究结果是部分或完全性客观反应率。治疗开始时均评估药物活性和进行毒性分析。

  25例LGG患儿分配在第1组,另25例LGG患儿分配在第3组。第1组25例患儿中,9例(36%;95%CI,18-57%)呈现持续性部分反应;,中位随访时间为36.40个月(IQR 21.72-45.59个月)时,11例患儿未发生进展。第3组25例患儿中,10例(40%;95%CI,21-61)出现持续性部分反应;截止到,中位随访时间为48.60个月(IQR 39.14-51.31个月)时,17例患儿未发生进展。常见的3级或3级以上并发症是肌酸磷酸激酶升高和斑丘疹,各占5例(10%);没有与治疗相关的死亡病例。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  司美替尼 https://www.kangbixing.com/drug/simeitini/


添加康必行顾问,想问就问

【康必行顾问】

7*24小时响应服务需求,服药指导,膳食指导,报告解读,“一对一”定制服务,让您省时省力省心!每个康必行顾问背后都有一个庞大的医生团队。 详情请点击

(责任编辑:康必行-小宁)
  • 相关推荐
  • 其他推荐

添加康必行海外医疗专业医学顾问免费咨询

已有 数万名 患者成功添加
专业医学顾问,7*24小时响应服务需求,用药参考,前沿治疗,报告解读等解决您在治疗过程中遇到的所有问题。

栏目分类

医疗新闻文章

本周热门文章
咨询电话

微信

微信

扫描二维码
免费咨询医学顾问