脊髄小脑变性病是以共济失调、运动失调为主的神经性病变的总称。症状包括共济失调（运动失调）、帕金森病症状以及自主神经症状等多种类型。他替瑞林（Taltirelin）是日本田边三菱公司研发的治疗小脑萎缩的药物，2000年7月在日本上市，用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调[2]。这是世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH)，除具有内分泌作用外，还可发挥一定的中枢神经系统(CNS)作用。目前该药物作为临床急需用药，在海南博鳌乐城维健罕见病临床医学中心可及，为中国脊髓小脑变性病患者带来一种治疗选择。

　　他替瑞林为合成的TRH类似物。他替瑞林对CNS的兴奋作用比TRH强10-100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。他替瑞林对TRH受体的亲和力约为TRH的1/11，因而他替瑞林的内分泌作用比TRH弱，但他替瑞林在体内比TRH稳定。另外，他替瑞林对促甲状腺素（TSH）释放的作用为TRH的1/6~1/11。TSH释放是由一个包括甲状腺激素的强负反馈系统调节的。该负反馈系统也会抑制他替瑞林潜在的内分泌作用。此外，在动物CNS疾病模型中，THR可改善抑郁，血循环性休克，意识紊乱，记忆力减退和运动技能障碍。

　　一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后，病人分成两组，一组接受他替瑞林一日2次，每次20mg，连用2周，随后2周接受安慰剂治疗；另一组先接受安慰剂2周，随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示，他替瑞林组整体改善率优于安慰组（P=0.0394）。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（分别为P=0.0448;P=0.0296）。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次（每次5mg）或安慰剂治疗，连用28~52周。28周时，整体改善率优于安慰剂组（<;1.001）。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组（<;0.004）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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