12名G-TMA患者参与试验接受依库珠单抗。在TMA诊断后中位15天后开始使用依库珠单抗(舒立瑞)。进行了4次依库珠单抗(舒立瑞)注射的中位数。10名患者(83%)实现血液学完全缓解，仅注射1次依库珠单抗(舒立瑞)后输血显著减少（治疗前3个浓缩红细胞的中位数（范围0-10）与注射一次后的0（范围0-1）相比）)。2名患者肾功能完全恢复（17%），8名患者部分缓解（67%）。

　　与不使用依库珠单抗(舒立瑞)的G-TMA对照组相比，肾脏结果更有利。在随访结束时，依库珠单抗组和对照组的中位EGFR分别为45和33ml/min/1.73m 2。

　　血栓性微血管病（TMA）是以微血管病性的溶血性贫血、血小板减少,以及由于微循环中的血小板血栓,造成组织器官的损伤为主要的临床表现，分为两大类：溶血性尿毒症综合征和血栓性血小板减少性紫癜。2011年至2016年期间，在5个法国中心进行了一项观察性、回顾性、多中心研究，证实依库珠单抗(舒立瑞)对溶血有效并减少G-TMA的输血需求，而且依库珠单抗(舒立瑞)可以改善肾功能恢复。

　　试验C10-004是一项开放标签的2期探索性试验(NCT01194973)，评估了依库珠单抗在成人aHUS（非典型溶血性尿毒症综合征）患者中的有效性。结果表明，持续的依库珠单抗治疗减少了补体激活、炎症、凝块形成、血管损伤和肾损伤。开放标签的2期试验(NCT01193348)评估了依库珠单抗在22名1个月至18岁的aHUS儿童中的安全性和有效性。研究表明，依库珠单抗耐受性良好，没有不良副作用，64%的接受治疗的患者对治疗表现出完全反应，这意味着症状消失了。

　　依库珠单抗是一种单克隆抗体IgG2/4K，可与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其裂解为C5a(促炎性过敏毒素)和C5b(末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基)并防止产生C5b-9。Ravulizumab保留了补体激活的早期成分，这些成分对于微生物的调理作用和免疫复合物的清除至关重要。减少了对红细胞的破坏，又减少了输血的需要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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