司美替尼（Koselugo）在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。本试验招募了24位患儿，经司美替尼（Koselugo）治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31％），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20周。
一项临床试验评估了司美替尼（Koselugo）的有效性。参与该试验的主要为1型神经纤维瘤（NF1）儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示：司美替尼（Koselugo）的治疗使患者的客观缓解率（ORR）达到66％。在这些患者中，82％的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。结合以上试验结果可知，司美替尼（Koselugo）能延长患者的生存期，提高缓解率、延长缓解持续时间、缩小肿瘤体积，对患者的病情能产生积极作用，治疗1型神经纤维瘤效果显著。
Koselugo司美替尼(Selumetinib)是一种MEK 1/2抑制剂，用于治疗伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。目前，新型MEK 1/2抑制剂Koselugo司美替尼(Selumetinib)被批准用于治疗有限年龄组的1型神经纤维瘤病(NF-1)。NF-1被认为是罕见的，估计发生率为1/3000。它是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，可导致各种并发症，包括在神经系统中形成多发肿瘤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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