恩曲替尼Entrectinib已获得FDA的优先审查指定，作为选择NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体肿瘤的成人和儿童患者以及转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗法。适应症包括乳腺癌，胆管癌，结肠直肠癌，妇科癌，神经内分泌肿瘤，NSCLC,唾液腺癌，胰腺癌，肉瘤和甲状腺癌等实体肿瘤。

　　长期以来，儿童肿瘤的靶向癌症药物的研究远远少于成人。虽然这项数据是早期研究，入组的患者也不够多，需要进行更多的研究，但对于儿童肿瘤患者来说，这是一个全新的充满希望的治疗方式，因为这种治疗基于肿瘤遗传而非肿瘤类型或位置。

　　这项研究的代号是STARTRK-NG,是一项Ⅰ/Ⅱ期的早期研究旨在评估最佳剂量，共入组29名患者，年龄在4.9个月至20岁，平均年龄7岁，患有罕见的中枢神经系统肿瘤，神经母细胞瘤或其他实体肿瘤，大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤，然后进行放射治疗。最终，12名符合条件的患者接受评估，这些患者通过基因检测证实携带NTRK1/2/3，ROS1和ALK基因融合。

　　12名患者全部对恩曲替尼有客观反应（肿瘤缩小或消失），也就是说有效率达到了100%！中位（平均）治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。

　　恩曲替尼的活性药物成分为entrectinib，这是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）或ROS1基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。恩曲替尼可穿越血脑屏障，阻断TRKA/B/C和ROS1蛋白的激酶活性，导致携带ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。

　　恩曲替尼常见副作用包括疲劳，便秘，消化不良，水肿，头晕，腹泻，恶心，感觉异常，呼吸困难，肌肉疼痛，认知障碍，体重增加，咳嗽，呕吐，发烧，关节痛和视力障碍。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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