肥厚型心肌病（HCM）是一种常见的遗传性心血管疾病，在全球范围内影响着约1/500的人群。其主要特征为心肌异常肥厚，尤其是室间隔部分，这会导致心脏舒张功能障碍、左心室流出道梗阻（LVOTO），进而引发呼吸困难、胸痛、心悸、晕厥等一系列症状，严重影响患者的生活质量，并显著增加心力衰竭、心律失常甚至猝死的风险。

　　在治疗肥厚型心肌病的征程中，迈凡妥（玛伐凯泰，Lucimava/Camzyos）的出现犹如一道曙光。玛伐凯泰是全球首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白别构调节剂。其独特的作用机制为攻克肥厚型心肌病难题带来了全新思路。正常情况下，心肌肌球蛋白是心肌收缩的关键蛋白，通过与肌动蛋白相互作用，实现心肌的收缩与舒张。而在肥厚型心肌病患者体内，心肌肌球蛋白过度活跃，导致心肌过度收缩，加重心脏负担。玛伐凯泰能够精准地与心肌肌球蛋白的特定别构位点结合，改变其构象，从而抑制肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用，降低心肌收缩力，减少心肌耗氧量。简单来说，它就像是给过度“兴奋”的心肌肌球蛋白踩下了刹车，让心肌收缩回归到相对正常的水平，有效缓解左心室流出道梗阻，改善心脏的舒张功能。

　　在关键的EXPLORER-HCM临床试验中，该试验纳入了有症状、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级II-III级且静息或激发状态下左心室流出道压力阶差（LVOT-G）≥50mmHg的梗阻性肥厚型心肌病患者。研究结果令人振奋，接受玛伐凯泰治疗的患者在多个关键指标上均取得了显著改善。在6个月时，与安慰剂组相比，玛伐凯泰治疗组患者的纽约心脏病协会心功能分级有明显改善，更多患者心功能级别得到提升，意味着他们的呼吸困难等症状得到有效缓解，活动耐力增强。同时，患者的堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）也显著提高，这一评分全面反映了患者的生活质量，分数提升表明患者在身体功能、症状影响、社会限制等多方面的生活体验都得到了显著提升。此外，玛伐凯泰治疗组患者的左心室流出道压力阶差（LVOT-G）显著降低，心脏的梗阻情况得到有效改善，进一步证实了药物在改善心脏病理生理状态方面的有效性。

　　在安全性方面，玛伐凯泰总体耐受性良好。常见的不良反应包括疲劳、头晕、头痛、恶心等，但大多为轻至中度，且随着治疗时间的推移，部分不良反应会逐渐减轻或消失。不过，在使用过程中，医生仍需密切监测患者的心电图、左心室射血分数等指标，以确保治疗的安全性与有效性。

　　迈凡妥（玛伐凯泰）为肥厚型心肌病患者提供了一种创新且有效的治疗选择。其独特的作用机制和显著的临床疗效，为改善患者的症状、提高生活质量、降低疾病风险带来了新希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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