骨肉瘤，作为最常见的骨原发性恶性肿瘤，好发于儿童和青少年，严重威胁着患者的生命健康。目前，骨肉瘤的标准治疗在20世纪80年代确立，包括手术与化疗，对于局部位置的骨肉瘤患者，标准治疗能达到超过60%的长期存活率。但自这些标准治疗确立以来，骨肉瘤治疗进展缓慢，多年来迫切需要新的有效治疗手段。

　　在这样的背景下，米伐木肽（Mifamurtide）的出现为骨肉瘤患者带来了新希望。米伐木肽是一种人工合成的胞壁酰二肽（MDP）衍生物。它的作用机制独特而复杂，一方面可通过与细胞外的Toll样受体4（TLR4）结合，激活单核细胞和巨噬细胞的抗肿瘤免疫活性，就如同给免疫系统中的这些“战士”注入了强大的战斗力，使其能更有效地识别和攻击肿瘤细胞；另一方面，它还可以通过与巨噬细胞内的NOD2受体结合，激活固有免疫系统，从内部激发身体自身的防御机制来对抗肿瘤。

　　2009年，欧洲批准米伐木肽脂质体注射剂（商品名：Mepact）上市，用于治疗非转移性可切除的骨肉瘤，它成为了20余年来首个获准上市治疗此病的新药。米伐木肽的获批基于一项Ⅲ期临床研究结果。国立癌症研究所（NCI）建立的协作组，由儿童肿瘤组（COG）进行研究，完成了关于本品治疗骨肉瘤最大研究课题，在册患者约800例。该研究评价了米伐木肽与3-4种辅助化疗药（顺铂、多柔比星、甲氨蝶呤、有或无异环磷酰胺）联合用药的结果。研究结果令人振奋，米伐木肽与顺铂等化疗药物联合使用，可使骨肉瘤患者死亡率降低30%，78%的患者经治疗后存活6年以上。这一数据将骨肉瘤患者6年总体生存率从70%提高到78%，为患者的治疗提供了更多选择，显著改善了患者的生存预期。

　　在用法用量方面，米伐木肽推荐剂量为2mg/m2，经1小时静脉滴注，在手术切除骨肉瘤后与化疗合用，每周2次，每次至少间隔3天，治疗12周，然后改为每周1次，治疗24周，共计治疗36周，静脉滴注48次。使用时需注意，本品不能静脉快速注射，使用前应用0.9%氯化钠注射液稀释，过滤后使用。

　　米伐木肽常见的不良反应包括发热、呕吐、疲乏、心动过速、感染、贫血、食欲缺乏、头痛、腹泻、便秘等。同时，对于有哮喘史、慢性阻塞性肺病史的患者，使用本品前应给予支气管扩张药，如发生严重的呼吸道反应，应停药；有自身免疫性疾病、炎症或结缔组织病者慎用，并密切监测；有不稳定心脏病患者，使用时应密切监测，如出现恶化，应停药；由于本品可导致过敏反应，有时不易与炎症进展区分，所以应密切监测患者，且治疗期间需定期监测肝、肾功能。

　　米伐木肽在非转移性骨肉瘤的治疗中展现出了显著的临床价值，尽管还有一些需要关注和注意的地方，但它无疑为骨肉瘤患者的治疗开辟了新的道路，期待未来它能在更多患者身上发挥作用，也期望医学研究能进一步挖掘其潜力，为骨肉瘤治疗带来更多突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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