进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一类严重影响肝脏功能的遗传性疾病，长期以来给患者及其家庭带来极大痛苦。奥维昔巴特（Bylvay/Odevixibat）的出现，为PFIC患者带来了新希望。
奥维昔巴特的治疗原理基于对胆汁酸代谢的调节。PFIC患者因基因突变，导致肝脏内胆汁酸转运蛋白功能异常，胆汁酸无法正常排出，在肝脏内大量淤积，进而损伤肝细胞。奥维昔巴特作为一种回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，能有效减少肠道对胆汁酸的重吸收。这样一来，进入肝脏的胆汁酸量减少，降低了肝脏内胆汁酸的浓度，从而减轻胆汁酸对肝细胞的毒性作用，缓解肝脏的损伤。
从适用症状来看，奥维昔巴特主要用于治疗1岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒。瘙痒是PFIC患者常见且严重影响生活质量的症状，很多患者因难以忍受的瘙痒，日夜不得安宁，严重影响睡眠和日常活动。例如，曾经有一位8岁的PFIC患者，全身瘙痒剧烈，常忍不住搔抓，皮肤布满抓痕，生活受到极大干扰，正常学习和社交都难以进行。
与以往一些治疗手段相比，奥维昔巴特无需进行复杂的手术操作，也避免了肝脏移植所面临的供体短缺、免疫排斥等诸多难题，为患者提供了一种相对安全、便捷且有效的治疗选择，给PFIC患者及其家庭带来了新的生活曙光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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