骨髓纤维化是一种复杂且严重的骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓造血组织被纤维组织替代，导致正常造血功能受损。患者常出现贫血、脾肿大、全身乏力、骨痛等症状，严重影响生活质量，甚至威胁生命。在骨髓纤维化的治疗探索中，莫洛替尼（MOMELOTINIB/OJJAARA）凭借独特的作用机制和显著的治疗效果，成为该领域的重要突破。
莫洛替尼的治疗原理基于对骨髓纤维化病理机制的精准靶向。在骨髓纤维化的发生发展过程中，JAK-STAT信号通路的异常激活扮演着关键角色。异常激活的JAK激酶会促使STAT蛋白磷酸化，进而调节相关基因表达，导致骨髓微环境紊乱、造血功能异常以及细胞因子风暴等一系列病理变化。莫洛替尼作为一种强效、选择性的JAK1/2和ACVR1抑制剂，一方面通过抑制JAK1/2，阻断异常激活的JAK-STAT信号通路，减少促炎细胞因子的产生，减轻贫血症状，改善患者全身状态；另一方面，抑制ACVR1能够调节转化生长因子-β（TGF-β）信号通路，减少骨髓纤维化程度，促进正常造血功能的恢复。
莫洛替尼主要适用于中危-2或高危原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。这些患者通常面临贫血、脾肿大、体质性症状（如发热、盗汗、体重减轻、乏力等）的困扰，且常规治疗效果不佳。莫洛替尼为这类患者提供了新的治疗选择。
在使用方法上，莫洛替尼为口服制剂，服用方便。具体剂量需根据患者的血小板计数进行调整。对于血小板计数≥100×10⁹/L的患者，推荐起始剂量为每次150mg，每日两次；血小板计数在50-<100×10⁹/L的患者，起始剂量为每次100mg，每日两次。治疗过程中，应根据患者的耐受性和治疗反应，在医生指导下对剂量进行个体化调整。
使用莫洛替尼时，有诸多注意事项。治疗前和治疗期间，需定期监测全血细胞计数、肝肾功能、电解质等指标，及时发现可能出现的不良反应并进行处理。莫洛替尼可能导致贫血、血小板减少、中性粒细胞减少等血液学不良反应，若出现严重的血液学异常，需根据情况调整剂量或暂停用药。此外，该药物还可能引起肝酶升高、高血压等不良反应，患者需密切关注自身症状，一旦出现异常应及时就医。对莫洛替尼及其辅料过敏者禁止使用，孕妇和哺乳期女性使用时需谨慎评估风险与获益，因其对胎儿和婴儿的安全性尚未明确。
莫洛替尼以其独特的治疗原理和显著的临床效果，在骨髓纤维化治疗中展现出强大的优势。但患者在使用过程中，务必严格遵循医嘱，做好监测和管理，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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