拓舒沃作为一种靶向IDH1突变的小分子抑制剂，近年来在癌症治疗领域展现出突破性价值。IDH1基因突变常见于急性髓系白血病（AML）和胆管癌等恶性肿瘤中，导致细胞代谢异常，进而促进肿瘤生长。拓舒沃通过精准抑制IDH1突变酶的活性，恢复细胞正常代谢路径，从而抑制肿瘤增殖。与传统化疗相比，这种靶向治疗不仅降低了系统性毒性，还显著提高了治疗精准度。

　　拓舒沃的核心机制在于阻断IDH1突变产生的代谢异常。正常情况下，IDH1酶参与细胞能量代谢，但突变后其功能失调，导致致癌代谢产物2-HG堆积，干扰细胞分化。拓舒沃通过结合IDH1突变蛋白，抑制2-HG生成，促使肿瘤细胞向正常状态转化。临床数据显示，该药对携带IDH1突变的复发或难治性AML患者有效率达41.6%，中位生存期延长至9.3个月；在胆管癌中，其客观缓解率也达到23.1%，为以往难治患者提供了新选择。

　　患者需经基因检测确认IDH1突变后方可使用拓舒沃。通常口服剂量为500mg/日，持续至疾病进展或不可耐受。治疗期间需定期监测血象及肝功能，因其可能引起分化综合征（表现为发热、呼吸困难等）、高胆红素血症等副作用。特别需要注意的是，该药与CYP3A4抑制剂（如克拉霉素）联用时需调整剂量，避免药物相互作用。孕妇及哺乳期女性禁用，因其可能影响胎儿发育。

　　拓舒沃的问世标志着精准医疗在代谢调控领域的深化，其通过“分子靶向”破解了IDH1突变肿瘤的治疗难题。尽管面临可及性挑战，但其在延长生存、改善生活质量方面的显著优势，使其成为当前肿瘤治疗的重要突破。未来随着更多临床数据的积累及药物可及性政策的完善，拓舒沃有望惠及更多患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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