血友病A作为先天性凝血因子VIII缺乏导致的遗传性疾病，患者终身面临自发性出血或创伤后过度出血的风险。传统治疗依赖凝血因子替代疗法，需频繁注射且难以完全预防出血事件。艾米珠单抗的问世，为这一领域带来了革命性突破——它通过模拟凝血因子VIII的功能，以预防性治疗的方式显著降低出血发生率，成为血友病A患者管理的新希望。
药效方面，艾米珠单抗的优势体现在多方面：其一，长效保护可持续一周，减少注射频率，提升患者依从性；其二，对存在抑制剂的患者有效，打破传统疗法失效的困境；其三，皮下注射方式相较于静脉输注更为便捷，降低感染风险。市场行情显示，尽管其定价高于传统药物，但综合考虑减少住院、手术及长期并发症的成本，整体治疗效益显著。
实际案例中，12岁血友病A患儿小明因反复关节出血影响发育，在接受艾米珠单抗治疗后，年度出血次数从12次降至2次，关节功能恢复良好，生活质量大幅提升。类似案例印证了其在实际应用中的预防效果和患者获益。
艾米珠单抗的上市标志着血友病治疗从“按需止血”向“主动预防”的转变。它为患者提供了更灵活、高效的治疗方案，尤其对抑制剂阳性患者具有不可替代的价值。随着临床经验的积累和医保政策的覆盖，其应用将惠及更多患者，助力血友病管理迈向新阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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