原发性骨髓纤维化是一种源于造血干细胞的慢性骨髓增殖性疾病。患病后，骨髓中的纤维组织异常增生，取代正常造血细胞，致使患者出现贫血、脾脏肿大、体质性症状（如乏力、消瘦、盗汗等），严重影响患者的生存质量与预期寿命。在对抗这种疾病的历程中，帕克替尼（Pacritinib/Vonjo）的出现，为原发性骨髓纤维化患者带来了安全有效的治疗新方案。
帕克替尼是一种强效的多靶点激酶抑制剂，主要作用于Janus激酶（JAK）家族，尤其是JAK2、ACVR1等关键靶点。在原发性骨髓纤维化的发病机制中，JAK-STAT信号通路异常激活，导致骨髓纤维组织增生、造血功能紊乱。帕克替尼通过抑制JAK激酶活性，阻断JAK-STAT信号通路的过度激活，减少炎症因子的产生，从而减轻骨髓纤维化程度，改善造血微环境。同时，它对ACVR1的抑制作用，能够调节异常的骨髓纤维化进程，使骨髓逐步恢复正常造血功能。
帕克替尼适用于中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者，特别是存在严重血小板减少（血小板计数＜50×10⁹/L）的患者。这类患者往往因血小板过低，无法耐受传统治疗药物的副作用，治疗选择极为有限。此外，对于那些对其他JAK抑制剂治疗效果不佳，或因不良反应无法继续使用的患者，帕克替尼也提供了新的治疗希望。
帕克替尼采用口服给药方式，使用便捷。对于血小板计数≥50×10⁹/L且＜100×10⁹/L的患者，推荐起始剂量为每次200毫克，每日两次；而血小板计数≥100×10⁹/L的患者，起始剂量为每次400毫克，每日两次。具体的用药剂量和疗程，医生会根据患者的个体情况，如病情严重程度、治疗反应以及耐受性等进行动态调整。在治疗过程中，需定期监测血常规、肝肾功能等指标，以便及时调整治疗方案。
帕克替尼打破了严重血小板减少患者无药可用的困境，为这类特殊群体提供了有效治疗手段；相较于部分传统治疗，其副作用相对温和，患者耐受性良好；而且通过精准调节异常信号通路，能够有效缓解患者的症状，延缓疾病进展，延长患者生存期，为原发性骨髓纤维化患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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