在血液疾病的治疗领域，医学的进步不断为患者带来新的曙光。罗特西普作为一种创新药物，正逐渐崭露头角，为特定血液疾病患者提供了更有效的治疗选择。
罗特西普是全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂。其独特的作用机制，为攻克棘手的血液疾病难题提供了全新路径。β-地中海贫血，作为一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引发的遗传性血液疾病，无效造血是其关键病理生理学机制之一。这会导致机体产生不健康的红细胞，同时正常红细胞数目减少，进而引发严重贫血。而罗特西普作为新型融合蛋白，精准作用于红细胞成熟的晚期阶段。它通过与调控红细胞成熟的关键细胞因子——TGF-β超家族配体紧密结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路转导，从而有力促进晚期红细胞的成熟，让机体能够生成更多健康成熟的红细胞。
在适用症状方面，罗特西普主要用于治疗需要定期输注红细胞，且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。此外，在红细胞生成刺激因子（ESA）初治的、需输血治疗的、较低危的骨髓增生异常综合征（MDS）患者的治疗中，罗特西普也展现出显著优势。研究表明，对比重组人红细胞生成素，罗特西普能使更多患者无需输注红细胞，并获得血液学改善，各亚组患者均可从中获益。
罗特西普的出现，为血液疾病治疗领域注入了新活力。随着研究的深入与临床应用的推广，相信它将为更多患者带来希望，助力他们重获健康。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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