系统性肥大细胞增多症（SM）作为一种罕见但复杂的疾病，常伴随严重症状与并发症。米哚妥林作为首个获批的靶向药物，通过多激酶抑制机制，为患者提供了突破性的治疗策略，显著改善疾病控制与生活质量。

　　SM的核心病理在于肥大细胞过度增殖与功能异常，其中KIT基因突变（如D816V突变）驱动疾病进展。米哚妥林通过抑制KIT、FLT3等关键激酶，阻断异常信号传导，抑制肥大细胞增殖并减少炎症介质释放，从而缓解症状、控制病情进展。

　　米哚妥林主要适用于侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。这类患者常因传统治疗（如干扰素、皮质类固醇）效果有限而面临预后不佳，米哚妥林的介入提供了新的希望。

　　患者需每日两次口服100毫克米哚妥林，持续用药直至疾病进展或毒性不可耐受。剂量可根据耐受性调整，最低至50毫克/日。用药期间需监测症状变化与副作用，若出现严重肝毒性或血液学毒性需暂停或减量。

　　常见副作用包括腹泻、恶心、呕吐及血液学毒性，需定期监测血常规与肝功能。药物可能延长QT间期，有心脏病史患者需谨慎使用。妊娠或哺乳期禁用，因其对胎儿有潜在致畸风险。与CYP3A4抑制剂或诱导剂同用可能影响药效，需调整剂量。

　　在SM患者中，米哚妥林可使症状缓解率（如瘙痒、骨痛）达60%，肥大细胞负荷显著下降。部分ASM或MCL患者获得完全缓解，延长生存时间。其疗效在D816V突变阳性患者中尤为显著，成为此类患者的标准治疗之一。

　　米哚妥林通过精准靶向肥大细胞异常增殖机制，为系统性肥大细胞增多症患者带来了显著的临床获益。其缓解症状、控制疾病进展的能力，使其成为该领域不可或缺的治疗选择。未来，随着更多研究探索联合疗法与剂量优化，其应用价值将进一步凸显。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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