慢性肝病在发展过程中，常伴随多种并发症，其中血小板减少症较为常见。这一并发症不仅降低患者生活质量，还显著增加出血风险，严重影响诊疗效果与预后。传统治疗手段存在诸多局限，而芦曲泊帕作为新型治疗药物，为慢性肝病伴血小板减少症的治疗带来了新希望。

　　慢性肝病，如肝硬化、慢性肝炎等，由于肝脏长期受损，功能逐渐减退。在这个过程中，多种因素可导致血小板减少。例如，脾功能亢进时，脾脏会过度破坏血小板；肝细胞受损影响血小板生成素（TPO）的合成与分泌，使得血小板生成不足。血小板减少会使患者容易出现鼻出血、牙龈出血、皮肤瘀斑等症状，在接受侵入性操作（如肝穿刺活检、内镜下治疗）或手术时，出血风险更是大幅增加，严重时甚至危及生命。

　　芦曲泊帕属于第二代口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。其作用机制独特且精准，作为一种小分子非肽类物质，能选择性地与人体TPO受体的跨膜结构域相结合并使其激活，模拟内源性TPO的作用。当TPO受体被激活后，会刺激骨髓中的巨核细胞增殖与分化。巨核细胞是血小板的前体细胞，随着巨核细胞数量增多、成熟度提高，会产生更多的血小板，从而提升血液中的血小板计数。这种作用具有高度选择性，仅作用于TPO受体，不会干扰其他造血通路，保障了治疗的针对性和安全性。

　　在L-PLUS 1研究中，纳入了97例慢性肝病伴严重血小板减少症（血小板计数＜50×10⁹/L）的患者。芦曲泊帕组患者按照3mg/日的剂量，连续服用7天。结果显示，该组中有高达78.7%的患者血小板计数成功升至≥50×10⁹/L，而安慰剂组这一比例仅为0%。同时，需要血小板输注的比例，从安慰剂组的30.4%大幅降至芦曲泊帕组的4.3%。这一数据充分表明，芦曲泊帕能够有效提升血小板计数，显著减少患者对血小板输注的依赖。

　　另一项L-PLUS 2国际多中心研究，共纳入215例患者。研究结果显示，芦曲泊帕组达到主要终点（无需输注且避免出血事件）的患者比例为64.8%，而安慰剂组仅为29%，两组差异具有统计学意义（P＜0.001）。这进一步证实了芦曲泊帕在改善患者临床结局方面的卓越效果。

　　在长期安全性随访方面，为期3年的扩展研究显示，即便患者重复使用芦曲泊帕（最多5个疗程），也未出现血栓事件或骨髓纤维化风险增加的情况。这为芦曲泊帕的长期应用提供了有力的安全性保障。

　　芦曲泊帕总体耐受性良好。在临床应用中，常见的不良反应相对较轻，如头痛发生率约为5.3%，恶心为3.1%，疲劳为2.7%等，且这些症状大多为一过性，会随着治疗的推进逐渐缓解。但也需要警惕一些较为严重的风险，如血栓形成。研究显示，门静脉血栓发生率在0.9%-1.5%，尤其在患者血小板计数较高（≥200×10⁹/L）或本身存在其他血栓风险因素（如恶性肿瘤）时，发生血栓的可能性会增加。虽然骨髓纤维化在理论上存在风险，但在临床报道中极为罕见。

　　芦曲泊帕为慢性肝病伴血小板减少症患者提供了一种安全、有效的治疗新方案。它通过精准的作用机制提升血小板计数，显著减少围手术期出血风险及对血小板输注的依赖。然而，在临床应用过程中，医生需严格遵循个体化原则，充分评估患者的血栓与出血风险，合理使用药物，以确保患者能够最大程度地从治疗中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：芦曲泊帕(Mulpleta/lusutrombopag)为血小板减少患者提供了安全有效的治疗

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