莫洛替尼作为新型靶向药物，凭借双重靶点抑制机制与显著临床疗效，为骨髓增殖性肿瘤（MPN）患者开辟了治疗新路径。其精准的作用模式与良好的安全性，使其在血液肿瘤治疗领域备受关注。
莫洛替尼通过抑制JAK1/2和ACVR1双靶点发挥治疗作用。JAK-STAT信号通路在MPN中异常激活，驱动造血干细胞恶性增殖，而莫洛替尼对JAK1/2的抑制可阻断该通路，遏制肿瘤细胞生长。同时，其对ACVR1的抑制能调节TGF-β信号，减轻骨髓纤维化，改善骨髓微环境，从增殖与微环境两方面协同控制病情。
莫洛替尼主要用于原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化及原发性血小板增多症后骨髓纤维化等中高危病症。这些患者常伴随贫血、脾脏肿大、全身乏力等症状，传统治疗手段有限。莫洛替尼可有效缓解症状，缩小脾脏体积，提升血红蛋白水平，延缓疾病进展，尤其适用于对传统JAK抑制剂耐药或不耐受的患者。
治疗期间需警惕血液学不良反应，如贫血、血小板减少，需定期监测血常规；肝功能异常也可能发生，需定期检查肝功能。此外，该药可能影响胎儿发育，孕妇及哺乳期女性禁用，有生育能力者需严格避孕，保障用药安全。
莫洛替尼以创新机制与确切疗效，为骨髓增殖性肿瘤治疗提供了有力武器。规范使用下，其有望帮助更多患者改善生存质量，延长生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
